Nytt centrum för läkemedel inom avancerad terapi etableras på Akademiska

Akademiska sjukhuset/Region Uppsala och Uppsala universitet har en gedigen erfarenhet och stor kompetens inom läkemedel för avancerad terapi (ATMP), dvs cell- och genterapi samt vävnadtekniska produkter. Nu samlar aktörerna verksamheten formellt inom ett centrum på Akademiska som ska bidra med stödstrukturer för de forskare som vill utveckla och/eller behandla patienter med ATMP. Målet är att fler patienter ska gagnas av utvecklingen och få del av nya behandlingar, samt underlätta samarbete. ATMP-centrum Uppsala invigs fredagen den 8 september.

Fredagen den 8 september invigs ett centrum för läkemedel inom avancerad terapi på Akademiska sjukhuset. Bakom centrumet står Akademiska/Region Uppsala och Uppsala universitet. Målet är att fler patienter ska gagnas av utvecklingen och få del av nya behandlingar med cell- och genterapi samt vävnadstekniska produkter.

ATMP (Advanced Therapy Medicinal Products) är en regulatorisk definition av en specifik typ av läkemedel baserade på celler, vävnader eller gener. ATMP delas in i somatiska cellterapier, genterapier och vävnadstekniska produkter, samt kombinationsläkemedel där avancerade terapiläkemedel används tillsammans med medicintekniska produkter. Allt fler patientgrupper kommer i fråga för behandling med läkemedel för avancerad terapi, däribland patienter med cancer och blodsjukdomar, diabetes, hjärt-kärlsjukdom eller svåra brännskador.

Uppsala har en lång tradition inom ATMP-forskning och behandling. Gunilla Enblad, professor och överläkare inom onkologi, berättar att Uppsala var tidigt ute: 2014 behandlades den första patienten i Europa med CAR T-celler här, då Akademiska sjukhuset i samarbete med Uppsala universitet och Baylor College of Medicine startade sin första CAR T-studie (CAR är en förkortning för chimeric antigen receptor). Sedan dess har sjukhuset fortsatt behandla patienter med CAR T-celler både inom kliniska studier och med redan godkända behandlingar.

Marianne van Rooijen, sjukhusdirektör på Akademiska sjukhuset.

– Främsta nyttan med ATMP-centrum är att patienterna ska få ökad tillgång behandling med avancerade läkemedel. Frågan har diskuterats länge, men nu är tidpunkten rätt. Fältet rör sig snabbt och det sker otroligt mycket både nationellt och internationellt. Hela landet kraftsamlar och det sker flera stora satsningar, både lokalt och nationellt. Vi förväntar oss att se en exponentiell ökning av godkända terapier de närmsta åren. Redan idag har vi på Akademiska sjukhuset ATMP-produktion inom brännskadevården där vi har ett uppdrag inom Nationell högspecialiserad vård. För att utveckla detta krävs de stödfunktioner som nu etableras, säger Marianne van Rooijen, sjukhusdirektör på Akademiska sjukhuset.

– Centrumet samlar all den expertis och erfarenhet som finns inom ATMP-området på Akademiska sjukhuset och Uppsala universitet. Det ger oss en kraftfull plattform som förenklar vidare utveckling och införande av nya behandlingar. ATMP-centrum Uppsala blir dessutom en tydlig kontaktväg in för patienter, forskare, industri och samarbetspartners inom fältet, tillägger hon.

Eva Tiensuu Janson, professor och ställföreträdande vicerektor för vetenskapsområdet medicin och farmaci vid Uppsala universitet, framhåller att centrumet kommer att bidra till att stödja befintlig och framtida forskning inom området, samt tillgängliggöra redan godkända behandlingar:

– Genom etableringen knyter vi samarbetet mellan universitetet och sjukhuset tätare. Vi vill sänka tröskeln för att driva ett ATMP-projekt hela vägen från laboratoriet till klinik, så att nya läkemedel snabbare kan komma patienterna till gagn.

Hon tillägger att läkemedel för avancerad terapi styrs av ett eget regelverk vilket kan vara utmanande för den som inte är insatt. Ofta ställs även höga krav på samordning av verksamheter för den omfattande logistik som erfordras. Likaså vad gäller spårbarhet vid tillvaratagande av celler och vävnad och efterföljande ATMP-produktion.

FAKTA: Läkemedel för avancerad terapi (ATMP)
Indelas i somatiska cellterapier, genterapier och vävnadstekniska produkter, samt kombinationsläkemedel som innehåller avancerade terapiläkemedel.

• Somatiska cellterapier definieras av att de innehåller celler som bearbetats väsentligt så att dess egenskaper, funktion eller struktur har ändrats och att cellerna ges med syftet att behandla, förebygga eller diagnosticera en sjukdom genom sin effekt.
• Genterapier definieras av att de innehåller arvsmassa (DNA, RNA eller annan nukleinsyrasekvens) vars syfte är att reglera, reparera, ersätta, addera eller ta bort en gensekvens, och att denna effekt beror på arvsmassan eller dess produkt.
• Vävnadstekniska produkter definieras av att de innehåller bearbetad vävnad eller celler för nybildning, reparation eller ersättning av human vävnad.
• Kombinationsläkemedel som innehåller läkemedel för avancerad terapi kombinerat med medicintekniska produkter (t.ex. matrix eller stödkonstruktioner)
• I likhet med andra läkemedel, ska säkerhet och effekt visas genom kliniska prövningar.
• Det så kallade sjukhusundantaget är speciellt för läkemedel för avancerad terapi. Det möjliggör användning av ATMP, som ännu inte är marknadsgodkända, på enskilda patienter under en läkares ansvar.
• Läkemedel för avancerad terapi ska alltid tillverkas under så kallad god tillverkningssed (eng. Good Manufacturing Practice – GMP), oavsett om de används inom klinisk läkemedelsprövning eller under sjukhusundantag. Tillverkningstillstånd ska alltid sökas hos Läkemedelsverket.