Denna webbsida är endast avsedd för läkare och sjukvårdspersonal med förskrivningsrätt.

Barn med leukemi ska få tillgång till likvärdig behandling – europeiskt projekt samordnas av Skånes universitetssjukhus

Alla barn i Europa med sjukdomen akut myeloisk leukemi ska få tillgång till likvärdig behandling. Det är målet med ett EU-finansierat projekt inom sjukvården, som koordineras av Skånes universitetssjukhus. “Vi vill kunna erbjuda alla barn den typ av behandling som vi verkligen tror på”, säger Kees-Jan Pronk, överläkare inom barnonkologin på Skånes universitetssjukhus och docent vid Lunds universitet.

Kees-Jan Pronk, överläkare inom barnonkologin på Skånes universitetssjukhus och docent vid Lunds universitet, samordnar projektet Chip-AML22 tillsammans med Elise Witthoff, projektkoordinator på Skånes universitetssjukhus och vid Lunds universitet.

I Sverige drabbas ungefär 15 barn varje år av akut myeloisk leukemi, AML. Det är en allvarlig form av blodcancer som innebär intensiv behandling med cytostatika, och i vissa fall krävs det en benmärgstransplantation. Prognosen är i de flesta fall god – runt 80 procent av barnen överlever.

Hur dessa barn behandlas skiljer sig åt i världen, och det är här forskningsprojektet Chip-AML22 kommer in. Projektet samlar 14 länder, främst europeiska, i en behandlingsstudie som bland annat kommer att undersöka hur barnen svarar på viss typ av behandling. Kees-Jan Pronk samordnar projektet tillsammans med Elise Witthoff, projektkoordinator på Skånes universitetssjukhus och vid Lunds universitet.

Nyligen blev det klart att de europeiska länderna får finansiering genom EU-programmet EU4Health.

– Studien är utformad efter dagens kunskap om vad som är den mest optimala behandlingen av barn med AML, så kallad ”best available treatment”. Självklart vill vi kunna erbjuda alla barn den typ av behandling som vi verkligen tror på, säger Kees-Jan Pronk.

Avancerade metoder
För att kunna ge den optimala behandlingen till barn med AML måste man anpassa behandlingen utifrån två faktorer. Dels vilka genetiska förändringar i cancercellerna som driver själva utvecklingen av leukemin, dels hur patienten svarar på de första behandlingarna som sätts in. Dessa två faktorer avgör hur man fortsätter att ge behandling efter den första fasen.

– Det är inte alla länder i studien som har dessa avancerade metoder för att kolla efter genetiska förändringar och behandlingsrespons. Men de får tillgång till metoderna nu, i samband med studien, säger Kees-Jan Pronk.

Målinriktade läkemedel
Dessutom kommer forskarna att introducera två nya, mer moderna och målinriktade läkemedel som förhoppningsvis ska öka effektiviteten i behandlingen och minska biverkningar.

– Inte heller dessa läkemedel är tillgängliga i samtliga länder, eller så är de för kostsamma för vissa länder och kan därmed inte erbjudas patienterna.

Studien kommer också att söka svar på ett antal vetenskapliga frågor och barnen som ingår kommer att lottas mellan olika behandlingsalternativ, i syfte att öka behandlingseffektiviteten och minska biverkningar.

– Vi vet från tidigare erfarenheter att detta arbetssätt är mycket framgångsrikt och har lett till att vi i dag nästan botar 80 procent av barn med AML. Fram till mitten på 1970-talet fanns det inte ett enda barn som överlevde denna allvarliga sjukdom, säger Kees-Jan Pronk.

Fördelar för andra patientgrupper
Att projektet koordineras av Skånes universitetssjukhus innebär fördelar för svenska patienter, menar Kees-Jan Pronk.

– Vi blir väldigt involverade i utvecklingen och förbättringen av vården av dessa barnpatienter. En del kunskap som vi får genom detta projekt kan dessutom komma till nytta för andra patientgrupper, såväl barn som vuxna.

Fakta: Chip-AML22

  • Namnet står för Childhood International Protocol – Acute Myeloid Leukemia 2022.
  • Projektet drivs inom ramarna för ett internationellt konsortium som inkluderar Sverige, Finland, Danmark, Norge, Island, Estland, Lettland, Litauen, samt Nederländerna, Belgien, Spanien, Hongkong, Israel och Portugal.
  • Barncancersjukhuset i Utrecht i Nederländerna är ansvarigt för den vetenskapliga delen av Chip-AML22, medan Skånes universitetssjukhus koordinerar EU-finansieringen och implementeringen av Chip-AML22.
  • Utöver dessa länder kommer sannolikt även Uruguay och Schweiz ansluta sig till konsortiet. Israel, Hongkong, Uruguay och Schweiz ingår inte i EU och tar därför inte del av bidraget från EU4Health.
  • EU-finansieringen gäller till slutet av 2025, men studien kommer att pågå längre – troligen till år 2030. Anledningen är att forskarna behöver behandla och utvärdera ett visst antal barn i studien för att kunna svara på de vetenskapliga frågor som ställs.
  • Projektet har en budget på tre miljoner Euro. EU finansierar 80 procent av kostnaderna. De övriga kostnaderna står de lokala sjukhusen för.

Kombination av immunceller kan ge tydligare prognos

Med en ny prognosmetod för bland annat tjocktarmscancer, kan man ge en tydligare sjukdomsprognos och även förutspå vilka patienter som kommer svara bäst på immunterapi. Metoden består av en kombination av två sorters immunceller som kännetecknar vissa cancerformer. Det här visar en ny studie av forskare vid Uppsala universitet, som nu publiceras i tidskriften eBioMedicine.

Immunsystemet är komplext, med ett stort antal celltyper. På senare tid har dess betydelse vid cancer fått allt mer uppmärksamhet. Immunceller ingår ofta i miljön i och runt en tumör där de kan bidra till att stödja eller undertrycka tumörens tillväxt. Olika sorters immunterapi används framgångsrikt som behandling av flera cancerformer.

Det finns dock tumörer som inte svarar på immunterapi. Nu har forskare vid Uppsala universitet identifierat en kombination av specifika immunceller som skulle kunna användas både för att ge prognos och för att förutsäga behandlingsrespons vid immunterapi för vissa cancerformer. Genom att på förhand kunna säga vilka patienter som har störst nytta av immunterapi, kan man undvika att behandla den grupp som i dag får svåra biverkningar men inte önskvärd effekt.

–Vi började med att kartlägga 15 olika sorters vita blodkroppar i tumörprover från patienter med tjocktarmscancer. Förekomsten av en typ av makrofag och en sorts T-cell var förknippade med hur det gick för patienterna, säger Artur Mezheyeuski, forskare vid Uppsala universitet och artikelns försteförfattare.

Baserat på förekomsten av makrofagen och en sorts T-cell tog forskarna fram en prognosmetod som de kallade Signatur för immunaktivering, Sia. De kunde också visa att det finns ett samband mellan Sia och sjukdomsutveckling för tjock- och ändtarmscancer men också för flera andra av de vanligaste cancerformerna.

–Sia är en relativt enkel prognosmetod att ta fram och vår slutsats är att den kan fungera som en oberoende prognosmarkör för minst fem olika cancerformer. Den fungerade också bättre än andra prognosmetoder som bygger på närvaron av immunceller, säger Artur Mezheyeuski.

Studien visade att Sia även kan användas för att förutsäga behandlingssvar vid immunterapi. När forskarna analyserade prover från patienter som drabbats av malignt melanom, som behandlats med immunterapi såg de att patienter som hade höga Sia-värden svarade bättre på behandlingen.

–Vi tror att våra resultat kan utvecklas vidare så att Sia kan användas för att välja ut patienter som har störst sannolikhet att svara på olika typer av immunterapi, säger Tobias Sjöblom, professor vid Uppsala universitet, som har lett studien.

Makrofagerna som ingick i Sia hade unika egenskaper och en ny behandlingsstrategi skulle kunna vara att slå ut just dessa celler. En sådan behandling skulle kunna kombineras med immunterapi och med hjälp av Sia skulle man också kunna definiera de patienter som skulle ha störst nytta av denna kombination.

Artur Mezheyeuski, et al.; An immune score reflecting pro- and anti-tumoural balance of tumour microenvironment has major prognostic impact and predicts immunotherapy response in solid cancers, eBioMedicine, Volume 88, 2023, 104452, DOI: 10.1016/j.ebiom.2023.104452, https://doi.org/10.1016/j.ebiom.2023.104452

Beactica Therapeutics beviljas särläkemedelsstatus av FDA för BEA-17 avseende behandling av glioblastom

Det Uppsala-baserade cancerbolaget Beactica Therapeutics AB meddelade idag att den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA har beviljat särläkemedelsstatus (Orphan Drug Designation) för BEA-17 avseende behandling av glioblastom (GBM), en aggressiv form av hjärntumör.

BEA-17 är en målinriktad substans som bryter ner det epigenetiska enzymet LSD1 samt dess co-faktor CoREST. Överuttryck av LSD1 har kopplats till ett flertal typer av cancer, däribland GBM. Det finns för närvarande inga godkända behandlingar för GBM som riktar sig mot detta enzym.

—Det är mycket tillfredställande att den amerikanska läkemedelsmyndigheten har klassificerat BEA-17 som särläkemedel för glioblastom. Detta utgör en viktig milstolpe för programmet och belyser behovet av nya behandlingar för denna förödande typ av hjärntumör. säger Per Källblad, vd för Beactica Therapeutics. Detta kommer att hjälpa utvecklingen av substansen, vilken vi tror har potential att förändra förutsättningarna för patienter som drabbas av glioblastom.

FDA:s program för särläkemedelstatus är utformat för att främja utvecklingen av läkemedel för behandling av sällsynta sjukdomar som drabbar färre än 200 000 personer per år i USA. Förmånerna som kommer med klassificeringen innefattar skattelättnader för kliniska studier utförda i USA, befrielse från avgifter vid ansökan om marknadsgodkännande, samt möjlighet till sju års marknadsexklusivitet i USA efter godkännande.

Läs pressmeddelandet här.

Gyncancerdagen 2023 den 25 mars

Nätverket mot gynekologisk cancer anordnar i år Gyncancerdagen lördagen den 25 mars. Programmet riktar sig till drabbade, närstående, vårdpersonal, politiker och andra intresserade.  

Gyncancerdagen som i år är helt digital, innehåller spännande föredrag och diskussioner om bland annat de olika gyncancerdiagnoserna, sena biverkningar, ärftlighet och närståendestöd.

Sist men absolut inte minst kommer det vara ha en högaktuell diskussion om hur vården kan bli mer jämlik och man gästas då av representanter från de nationella vårdprogrammen inom gynekologisk cancer.

HÄR kan du läsa mer om dagen samt anmäla dig!

 

Precisionsmedicin inom barncancer på europeisk högnivåkonferens

Den 1a februari möts ett hundratal ledande sjukvårdpolitiker från hela Europa i Stockholm. Konferensen med cancer som tema är en del av Sveriges ordförandeskap i EU. Barncancerfonden är med och visar på hur svensk barncancerforskning tack vare unika fördelar gällande väletablerade och utbyggda infrastrukturer kan sätta Sverige på kartan.

Det svenska ordförandeskapets högnivåkonferens om cancer anordnas tillsammans med den Europeiska kommissionen. Konferensen bygger på EU:s cancerplan från 2021 och fokuserar på tre huvudområden: förebyggande, tidig upptäckt och datadriven cancervård. På konferensen deltar både tongivande experter på cancer från sjukvården och akademin, och politiska högnivådelegater såsom EU-kommissionären för hälsa och livssäkerhet Stella Kyriakides och Hans Kluge, Världshälsoorganisationens regiondirektör för Europa. 

Fyra utställare representerar Sverige: Genomic Medicine Sweden Barncancer (GMS Barncancer), RCC, Cancerfonden och SweCare. Här har GMS valt att ta med Barncancerfonden, SciLifelab och Barntumörbanken för att visa upp det unika projektet GMS Barncancer. Kerstin Sollerbrant, senior expert hos Barncancerfonden har varit med sedan projektets start 2019. 

– GMS barncancer är ett unikt precisionsmedicinskt projekt där Barncancerfonden tillsammans med GMS, SciLife Lab och Barntumörbanken möjliggjort helgenomsekvensering som idag kan ge cancerdrabbade barn en mer exakt diagnos och målstyrd behandling. Vid sidan om projektet har också Barntumörbanken helgenomsekvenserat alla tidigare insamlade tumörer, vilket ger ett fantastiskt underlag för forskning, säger Kerstin Sollerbrant. 

Projektet GMS Barncancer innebär inte bara en bättre och säkrare användning av läkemedel, utan är också en god förebild för införandet av innovationer i hälso- och sjukvården. Hösten 2022 belönades projektet med Guldpillret, Projekt för snabbare och säkrare diagnos vid barncancer vinner Guldpillret | Barncancerfonden.  

– Vi ser att GMS Barncancer är ett projekt som kan visa på Sveriges unika fördelar med väletablerade och utbyggda infrastrukturer. Barncancerforskningen är internationell. Vi hoppas att det här sätter Sverige på kartan som ett föregångsland när det kommer till barncancerforskning i framkant, säger Kerstin Sollerbrant.  

Läs mer om Konferens om cancer (europa.eu), där du även kan anmäla dig för att se seminariet digitalt.