Sverige går med i internationell studie för ovanlig form av barnleukemi

Varje år drabbas 1–2 barn i Sverige av Akut promyelocytleukemi, APL, en ovanlig form av akut myeloisk leukemi som drabbar barn i alla åldrar och även vuxna. Nu går svenska barnonkologer med i en internationell studie, som projektleds från Uppsala, för att se om arsenik eller antikroppsbehandling helt kan ersätta eller minska behovet av cytostatika.

Foto: Sofia Sabel.

Josefine Palle, överläkare och sektionschef vid Blod- och tumörsjukdomar hos barn vid Akademiska sjukhuset har fått Barncancerfondens uppstartsbidrag för att Sverige nu formellt ska gå med i ett studieprotokoll för Akut promyelocytleukemi, APL, en ovanlig form av akut myeloisk leukemi som drabbar både barn och vuxna. Det internationella protokollet, kallat ICC APL 02, startade 2020, och har redan använts i Sverige och de nordiska länderna som ”best available treatment” sedan våren 2022.

Josefine Palle, överläkare och sektionschef vid Blod- och tumörsjukdomar hos barn vid Akademiska sjukhuset.

– Att gå med i den internationella studien ger oss tillgång till mer data och större möjligheter att följa hur andra barn som ingår i studien har reagerat på sin behandling, berättar Josefine Palle.

Idag ingår Italien, Frankrike, Tjeckien och Holland i studien och man räknar med att den ska pågå i cirka fem år till, detta för att få med tillräckligt många patienter från de två olika patientgrupperna som ingår i studien, det vill säga standardrisk och högrisk.

Ersätta cytostatika

Arsenik har använts som läkemedel under många hundra år har sedan slutet av 1990 använts vid behandling av APL hos vuxna, från början vid återfall och senare som första linjens behandling.

– Den här behandlingen är unik eftersom det är den första cytostatikafria standardbehandlingen vid akut leukemi. Det vi vill är ju att få bort cytostatikan som inte bara dödar cancercellerna utan även påverkar friska celler och sänker livskvaliteten under behandling samt orsakar både akuta och sena komplikationer, berättar Josefine Palle.

Kombinationsbehandling målet

Men det är inte bara användningen av arsenik som gör att överlevnaden inom APL ökat drastiskt under senare år utan det är arsenik i kombination med A-vitamin som gör att det fusionsprotein som orsakar sjukdomen bryts ned. I protokollet finns två olika behandlingsstrategier och innebär att alla barn med standardrisk APL kommer att erbjudas A-vitaminsyra och arsenik. För barn med högrisk APL lägger man dessutom till behandling med en antikropp som använts i tidigare AML-protokoll för barn.

Ny finansieringsform

Uppstartsbidrag är en finansieringsform som startade under 2022 och målet är att fler svenska barn ska få testa nya läkemedel genom att ingå i en internationell studie. Hittills har Barncancerfonden delat ut fem uppstartsbidrag.