EHA 20 år
”Vi satte Europa på hematologiforskningens karta”
Och fart under galoscherna blev det. I sommar samlas tusentals hematologer från hela världen i Wien närEHA håller sin 20:e kongress. Vid den första europeiska kongressen, i Bryssel 1994, var deltagarantalet blygsammare, men EHA-grundarna tvivlade inte på sin idé.
– Två år senare vågade vi ha vår andra kongress, i Paris. Alltihop tog fart ganska snart, säger Magnus Björkholm. EHA och dess kongresser kom till och utvecklades i en tid när kunskapsutvecklingen inom hematologin accelererade. Tidigare hade inte mycket behandlingsmässigt hänt på flera decennier. I en tidningsintervju i slutet av 1970-talet gav Magnus Björkholm en bild av dåtidens situation inom hematologin; inga större nyheter fanns att vänta inom de närmaste fyra åren.
– Det var inget konstigt med det, det var så det var i början, säger han.
Magnus Björkholm hade efter medicinstudierna och åren inom histologin med forskning på marsvinsbenmärg kommit fram till att han ville bli kliniker. 1973 tog han sin läkarexamen och sökte sig till Serafimerlasarettet där han medverkade när professor Göran Holm öppnade landets förmodligen första avdelning för specialiserad hematologivård. 1980 stängdes Serafen och Magnus Björkholm blev i stället chef för hematologienheten på Danderyds sjukhus. 1986 kallades han över till chefsjobbet på medicinkliniken vid Karolinska sjukhuset.
EHA 20 år
Hemgång efter cancerkirurgi
Hemgång efter cancerkirurgi
Att ha tillgång till information under cancersjukdomens förlopp är oerhört viktigt för både patienter och närstående. Trots att detta varit känt under åtskilliga årtionden så fortsätter patienter och deras familjer att visa sin otillfredsställelse med den information som erbjuds från sjukvården. Informationen upplevs sakna viktiga delar och inte förbereda patienten på det som väntar, vilket skapar mer oro och otrygghet. Kolorektal cancer drabbar drygt 6 000 personer i Sverige varje år1. Operation är den traditionella behandlingen och numera används ofta ett accelererat vårdförlopp, ett multidisciplinärt behandlingsprogram avsett att minska den kirurgiska stressen för kroppen i samband med operation2. Förutom operationen kan cytostatika behövas som tilläggsbehandling efter operation.
Positiva resultat i SOFT-studien.
Internationella bröstcancerstudiegruppen (IBCSG) har en lång historia av att genomföra akademiska studier. Ofta har optimal endokrin bröstcancerbehandling varit de huvudsakliga frågeställningarna. Hur man bäst behandlar premenopausal hormonreceptorpositiv bröstcancer har hittills varit oklart. I början av 2000-talet startade IBCSG tre prövningar samtidigt; SOFT, TEXT och PERCHE. Dessa, så kalllade, STP prövningar designades för att tillsammans kunna besvara tre frågor: Värdet av ovariell funktionshämning (OFS) i tillägg till tamoxifen (SOFT), värdet av aromatashämmare (exemestane) istället för tamoxifen hos kvinnor som behandlas med OFS (SOFT och TEXT) och värdet av kemoterapi i tillägg till endokrin terapi (PERCHE). De tre musketörerna inom IBCSG; Aron Goldhirsch, Alan Coates och Rich Gelber designade studierna med planen att låta dem gå parallellt. Resultaten skulle sedan samanalyseras för att få svar på frågorna ovan. Studierna var upplagda så att i princip alla globala praxisinriktningar vid denna tid kunde finna någon av studierna lämplig att delta i. Det resulterade i att studierna rekryterade bra och verkligen blev globala. Ett undantag var dock PERCHE-studien, som i detalj ville analysera effekten av kemoterapi i tillägg till endokrin terapi. Med tanke på att flera studier hos premenopausal bröstcancer redan då hade visat ”medelvärdeseffekter” till bättre utfall kunde inte rekrytering till PERCHE genomföras. Denna studie stängde redan efter ett fåtal randomiserade patienter. Tyvärr råder än idag en viss osäkerhet över hur stor nytta kemoterapi ger i olika undergrupper av hormonpositiv premenopausal bröstcancer.
Under snart tio år har vi samlat blodprover på individer med schizofreni och bipolär sjukdom över hela Sverige för genetisk kartläggning. Friska kontroller matchade för ålder, kön och län har deltagit som jämförelsematerial. Det har varit ett äventyr i sig att organisera kontakter med psykiatriska ledningsgrupper i samtliga län, patienter och deras anhöriga samt patientorganisationer. Inte minst har de tiotal sjuksköterskor som åkt runt i landet och träffat samtliga patienter för blodprovstagning haft ett utmanande arbete. De friska kontrollerna har själva gått till sin vårdcentral och lämnat blod. Sammanlagt har ca 5 500 patienter med schizofreni och ca 7000 kontrollpersoner deltagit. Materialet har varit grunden till ett flertal publikationer i Nature. Vi har identifierat nya gener och mutationer associerade med psykisk sjukdom, samt visat att schizofreni är polygeniskt1,2.
VÅR VÄG TILL FORSKNING OM LEUKEMI
Vi och vår samarbetspartner i Boston förstod i efterhand att materialet också erbjöd en unik möjlighet att testa hypoteser om förstadier till blodcancer. Vår partner har tidigare genomfört genetisk testning av de gener som ger upphov till proteiner, exomsekvensering. Tidiga mutationer finns sannolikt långt innan sjukdomen ger kliniskt relevanta symtom. Exomsekvenseringen gjorde att vi kunde spåra klonala expansioner (klonal hematopoes) i blodet, med hypotesen att dessa var förstadium till cancer. Ett av våra forskningsfokus var samtidig somatisk sjuklighet vid schizofreni. I vårt material har vi därför också uppgifter från patientregistret om dödsorsak och diagnoser från öppen- och slutenvård mellan 1965 och 2012. Vår studiegrupp var i genomsnitt ca 55 år vid blodprovstagningen och vi hade möjlighet att följa deltagande individers hälsa två till sju år efter DNA-provet.
En samverkansmodell för utveckling och introduktion av nya läkemedel
Utvecklingstiden för nya läkemedel är lång. Både de forskande läkemedelsföretagen, patienter/ patientorganisationer och vårdprofessionerna har tagit olika initiativ för att försöka korta ledtiderna för utvecklingen av nya läkemedel. Det gäller alla steg från projektstart, ansökan om godkännande, till marknadsföringstillstånd och till dess att läkemedlet kommer till användning. Regulatoriska myndigheter har på olika sätt försökt hitta former för att tillmötesgå dessa behov. Konceptet med stegvist godkännande bygger vidare på sådana tidigare regulatoriska initiativ. Regeringen uppdrog i december 2013 till Läkemedelsverket, inom ramen för den nationella läkemedelsstrategin (NLS), att i samråd med Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket (TLV) och Sveriges Kommuner och Landsting (SKL) studera olika internationella initiativ och processer för att stegvis godkänna och prissätta nya läkemedel. I uppdraget har också ingått att överväga en gemensam nationell position och föreslå åtgärder som bidrar till att processen utvecklas, samt bedöma om den är förenlig med det europeiska regulatoriska systemet. En analys av hur stegvist godkännande kan komma att påverka processen för ordnat införande av nya läkemedel har också gjorts. Uppdraget har genomförts som en av 39 aktiviteter inom den nationella läkemedelsstrategin (NLS), en nationell kraftsamling kring prioriterade förbättringsområden inom läkemedelsområdet som startade 2011 och samordnas av CBLkansliet (Centrum för bättre läkemedelsanvändning) på Läkemedelsverket.
