Det tumöragnostiska precisionsläkemedlet Vitrakvi ingår nu i högkostnadsskyddet för patienter som påbörjar behandling före 18 års ålder

Precisionsläkemedlet Vitrakvi (larotrectinib) har beviljats subvention av Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, för patienter som påbörjar behandling före 18 års ålder, med solida tumörer som bär på en sällsynt NTRK genfusion med lokalt avancerad, eller metastaserad tumör, där en kirurgisk resektion sannolikt skulle leda till svår morbiditet, och som saknar tillfredsställande behandlingsalternativ. Det är det första läkemedlet i Sverige med tumöragnostisk subvention.

Ingrid Øra, överläkare och docent, är prövare i Sverige för Bayers Scout-studie som ligger till grund för godkännandet av Vitrakvi (larotrectinib) för barn med cancer. För cancer med NTRK-fusion, en molekylär defekt, visar studien att responsen med läkemedlet är snabb och varaktig oavsett var i kroppen tumören sitter.

• För barn med svåra återfall har behandlingen möjliggjort att barnen kan återgå till normala liv. Biverkningsprofilen är gynnsam jämfört med konventionell cancerbehandling, vilket är mycket glädjande. Förekomst av NTRK-fusion i barncancer är relativt sällsynt och varierar vid olika cancertyper. Med ökande molekylär diagnostik av cancer kommer vi sannolikt kunna erbjuda denna typ av målriktad terapi till flera patienter i framtiden”, säger Ingrid Øra, överläkare och barnonkolog vid Karolinska universitetssjukhuset och Skånes universitetssjukhus, Lund.

Larotrectinib är ett precisionsläkemedel godkänt för cancerbehandling av barn och vuxna med solida tumörer med en fusion i Neurotrophic Tropomyosine Receptor Kinase (NTRK) genen; där sjukdomen är lokalt avancerad, metastaserad eller där kirurgisk resektion sannolikt skulle leda till svår morbiditet och som saknar tillfredsställande behandlingsalternativ.

• Sammanställda data visar att larotrectinib ger hög och varaktig respons hos barn och vuxna med TRK fusionscancer, däribland även patienter med primära hjärntumörer och hjärnmetastaser. Beslutet är mycket glädjande för de patienter som nu kan få tillgång till larotrectinib. Larotrectinib är indicerat för svårt sjuka cancerpatienter i stadier där ingen annan tillfredsställande behandling finns. TLV bedömer därför svårighetsgraden överlag som mycket hög, säger Jens Ceder, Medical Advisor, Bayer AB.

• Bayer beklagar samtidigt att patienter som får diagnos och ska påbörja behandling efter 18 års ålder inte kan erbjudas subventionerat läkemedel. NT-rådet och TLV har inte velat ta emot Bayers erbjudande med rabatt som gör larotrectinib kostnadseffektivt på en nivå som normalt sett brukar bli godkänt bland liknande cancerläkemedel. Bayer ämnar att på bästa sätt tillsammans med TLV och NT-rådet hitta en väg framåt så att även patienter över 18 år kan påbörja behandling med larotrectinib,säger Jens Ceder, tf Medical Advisor, Bayer AB.

TRK fusionscancer är en ovanlig sjukdom och drabbar cirka hundra vuxna och barn i Sverige årligen. Testning är nödvändig för att upptäcka NTRK genfusioner eller TRK fusionsproteiner. Endast patienter med fastställd NTRK genfusion ska erhålla behandling med larotrectinib.

1 *Tumöragnostisk terapi riktas mot sjukdomens genetiska och molekylära egenskaper oberoende av var i kroppen cancern startat. Ett tumöragnostiskt läkemedel kan således användas för behandling av alla cancerformer som har den specifika biomarkören som läkemedlet riktas mot.

Se beslut på www.tlv.se

Mer om Vitrakvi (larotrectinib) på FASS.se