Reformer behövs för fler kliniska prövningar till Sverige
Barncancerfonden ställer sig positiv till majoriteten av de förslag som ställs i utredningen för bättre förutsättningar för kliniska prövningar. Men de nya satsningarna och förslagen behöver utformas så att de inte missgynnar mindre patientgrupper med ovanliga sjukdomar, till exempel barncancer.
Gustav 3 år, som behandlas för ALL på Drottning Silvias barnsjukhus i Göteborg. Foto: Sofia Sabel.
Barncancerfonden är övergripande positiv till utredningens ansats och förslag som nu remitterats. Målet för framtida reformer måste vara att de stärker hela ekosystemet för forskning så att Sveriges attraktions- och konkurrenskraft ökar, och att vi på så sätt kan bibehålla – och i bästa fall öka – antalet kliniska läkemedelsprövningar som förläggs i Sverige.
– Då barncancer är många men ovanliga diagnoser som dessutom kräver olika behandling beroende på barnets ålder så är det otroligt viktigt att våra barn kan delta i de stora internationella studierna där vi får bättre möjligheter att jämföra och tolka behandlingsresultat tack vare ett större patientunderlag, säger Britt-Marie Frost, forskningschef Barncancerfonden.
Risk med parallella system
Uppdraget för utredaren var att ta fram förslag på åtgärder för att öka antalet företagsinitierade prövningar men Barncancerfonden menar att hela systemet måste beaktas och att också akademiskt/icke-kommersiella studier bör ingå i det nationella partnerskap som är ett av förslagen. Det är bland annat viktigt för att säkerställa att fler patientgrupper gagnas av betänkandets förslag, bland annat inom terapiområden som idag är mindre kommersiellt intressanta för läkemedelsindustrin.
– Studierna genomförs av samma personal och inom ramen för samma verksamheter så vi tror att det vore djupt olyckligt att bygga upp parallella system för kliniska prövningar utifrån sponsor. Tvärtom kan det finnas positiva synergieffekter mellan företagsinitierade prövningar och den akademiska kliniska forskningen, menar Britt-Marie Frost.
Barncancerfonden ställer sig också frågande till formuleringarna om att företrädare från industrin, tillsammans med hälso- och sjukvården, ska prioritera terapi- och diagnosområden. Barncancerfonden ser att flera olika perspektiv behövs i ett sådant prioriteringsarbete, inte minst sett till olika patientgruppers befintliga tillgång till läkemedel och behandling.
– Vi känner också här en oro för att mindre patientgrupper – som barn med cancer – kan komma att missgynnas, till förmån för stora och breda patientgrupper och folksjukdomar som är mer kommersiellt intressanta.
Olika typer av studier behövs
Barncancerfonden menar att målbilden bör vara att skapa ett system som säkerställer att fler patienter får tillgång till nya, effektiva och säkra läkemedel – idag genom tillgång till kliniska läkemedelsprövningar och imorgon genom godkända behandlingar. Det är därför av vikt att olika typer av kliniska prövningar, oberoende av sponsor, får utrymme inom hälso- och sjukvården.
– Det kan exempelvis handla om studier som företag sällan initierar och finansierar, till exempel studier som jämför traditionella behandlingar och nya cell- och genterapier, eller studier som görs för att hitta nya och säkra användningsområden för befintliga redan godkända läkemedel, säger Britt-Marie Frost.
Nya typer av läkemedel kräver bättre uppföljning
De nya typer av läkemedel som nu introduceras kommer också att ställa krav på ett tydligare helhetsgrepp kring läkemedlets hela livscykel, från grundforskning till godkänt läkemedel och långtidsuppföljning. Barncancerfonden vill särskilt belysa vikten av en sammanhållen internationell infrastruktur för långtidsuppföljning av effekt och säkerhet av nya läkemedel, det vill säga monitorering av läkemedel även efter ett marknadsgodkännande.
– Vi börjar nu använda precisions- och immunterapier även inom barnonkologin vilket kommer att öka behovet av ännu mer internationell samverkan på grund av våra små patientpopulationer. För att det ska vara möjligt måste vi kunna dela data över landsgränser men också följa upp biverkningar och sena komplikationer i gemensamma system. Man måste ha volymer för att kunna se mönster och hitta även mer sällsynta komplikationer och biverkningar.
Hög tid för reformer
Men Barncancerfonden är ändå positiva till majoriteten av förslagen och hoppas att de nu omsätts till en handlingsplan.
– Vi måste börja agera nu. Vi kan inte utreda mer utan det är dags att reformera systemet, se till att vi får en modern sjukvård där forskningen är en både viktig och naturlig del och att inga patientgrupper glöms bort. Andra länder har tydliga målbilder och har riggat sina system för att attrahera forskande företag och det måste Sverige med. Dagens forskning är morgondagens sjukvård, konstaterar Britt-Marie Frost.
