Onureg godkänd i EU som oral underhållsbehandling för vuxna med akut myeloisk leukemi

• Onureg är den första och enda orala underhållsbehandlingen i EU, som tas en gång dagligen, för patienter med olika subtyper av akut myeloisk leukemi (AML).
• I den pivotala studien QUAZAR AML-001 förbättrade Onureg signifikant den totala överlevnaden och den återfallsfria överlevnaden hos patienter med AML jämfört med placebo.

Bristol Myers Squibb meddelar att den Europeiska kommissionen har godkänt Onureg^® (azacitidin i tablettform) som en underhållsbehandling för vuxna patienter med akut myeloisk leukemi (AML), som uppnått komplett remission (CR) eller komplett remission med inkomplett hematologiskt svar (CRi) efter induktionsbehandling, med eller utan konsolideringsbehandling, och som inte är lämpliga för hematopoietisk stamcellstransplantation (HSCT) , samt patienter som valt att inte gå vidare till HSCT. Onureg är den första och enda orala underhållsbehandlingen som tas en gång dagligen, som visar på en signifikant fördel i total överlevnad och som visar på en fördel i återfallsfri överlevnad jämfört med placebo för patienter med olika subtyper av AML.

Beslutet av EU-kommissionen innebär att Onureg nu är godkänt för marknadsföring i alla EU:s medlemsländer, inklusive Norge, Island och Liechtenstein.*

Godkännandet baserades på resultat från QUAZAR^® AML-001, en internationell, randomiserad, dubbelblind fas III-studie. Patienter kvalificerade för studien var 55 år eller äldre, hade nyligen diagnostiserad AML, intermediär eller dålig cytogenetisk respons och först uppnått CR eller CRi efter att ha genomgått intensiv induktionskemoterapi med eller utan konsolideringsbehandling (enligt prövarens preferens före studieinträde) och som inte var lämpliga för HSCT vid tidpunkt för screening.

* Marknadsgodkännandet inkluderar inte Storbritannien (England, Skottland och Wales).

– Europeiska kommissionens godkännande av Onureg är ett framsteg för patienter som lever med akut myeloisk leukemi, en aggressiv typ av blodcancer, där det finns ett stort medicinskt behov att förbättra behandlingsresultaten. Vi strävar hela tiden efter att förbättra behandlingsresultaten för patienter med svårbehandlade sjukdomar, och vi ser fram emot att arbeta för att göra Onureg tillgängligt för patienter i Sverige, säger Anna Åleskog, medicinsk direktör på Bristol Myers Squibb Sverige.

Om QUAZAR AML-001

QUAZAR AML-001, en internationell, randomiserad, dubbelblind fas III-studie. Patienter kvalificerade för studien var 55 år eller äldre, hade nyligen diagnostiserad AML, intermediär eller dålig cytogenetisk respons, först uppnått CR eller CRi efter att ha genomgått intensiv induktionskemoterapi med eller utan konsolideringsbehandling (enligt prövarens preferens före studieinträde) inom fyra månader (+/- 7 dagar) innan randomisering, och som inte var lämpliga för HSCT vid tidpunkt för screening. Totalt 472 patienter randomiserades 1:1 för att en gång dagligen oralt behandlas med antingen Onureg 300mg (N=238) eller placebo (N=234), i 14 dagar under en 28-dagars cykel, samt bästa möjliga vård. Resultaten publicerades i New England Journal of Medicine i december 2020.*

Median total överlevnad (OS), studiens primära effektmått från tidpunkten för randomisering, var mer än två år (24,7 månader; 95% CI: 18,7 till 30,5) i Onureg-armen jämfört med 14,8 månader för placebo-armen (HR: 0,69, 95% CI: 0,55 till 0,86; p=0,0009). Mediantiden för behandling var 12 cykler (1 till 82) för Onureg och 6 cykler med placebo (1 till 76). Mediantiden för återfallsfri överlevnad var även signifikant längre med Onureg jämfört med placebo (10,2 månader respektive 4,8 månader; p<0,001). Den generella hälsorelaterade livskvaliteten bevarades under behandling med Onureg.

De vanligaste behandlingsrelaterade biverkningarna i båda behandlingsarmarna var gastrointestinala biverkningar av grad 1 eller 2. De vanligaste biverkningarna av grad 3 eller 4 var neutropeni (41% av patienterna som behandlades med Onureg och 24% av patienterna som fick placebo) och trombocytopeni (22% respektive 21%).

* Enskilda resultat relaterade till tillsynsmyndigheter kan skilja sig från publikationen.

Om AML

Akut myeloisk leukemi (AML) är en av de vanligaste akuta leukemierna hos vuxna. Varje år får cirka 350 personer diagnosen i Sverige. Den globala förekomsten av AML har uppskattats till mer än 350 000 fall och den 5-åriga överlevnaden för AML i Europa beräknas till 17%. AML kännetecknas av den snabba tillväxten av onormala celler i benmärgen och som då stör produktionen och funktionen av normala blodkroppar. På grund av den försämrade produktionen av röda blodkroppar, trombocyter och vita blodkroppar kan symtom som anemi, blödning och infektioner uppvisas. AML är en heterogen sjukdom associerad med olika genetiska mutationer och kan snabbt progrediera och leda till döden om det inte behandlas direkt. Behandlingssvar vid AML kan ha kort varaktighet, vilket innebär att efter patienternas initiala svar på kemoterapi återfaller cirka 50% av patienterna i sjukdomen inom ett år. Det betyder att det finns ett medicinskt behov av underhållsbehandling som alternativ, vilket förlänger den totala överlevnaden.

Om Onureg

Onureg är den första och enda underhållsbehandlingen godkänd i Europeiska unionen för patienter med olika subtyper av AML, som tas oralt en gång dagligen och är ett hypometylerande läkemedel inkorporerat i DNA och RNA. Den huvudsakliga verkningsmekanismen tros vara hypometylering av DNA samt direkt cytotoxicitet på onormala hematopoietiska celler i benmärgen. Hypometylering kan återställa normal funktion för gener som är kritiska för celldifferentiering och proliferation.