Nya resultat från fas 3-studien OCEAN med melflufen vid multipelt myelom
Oncopeptides AB, ett globalt biotechbolag inriktat på att utveckla läkemedel mot svårbehandlade hematologiska sjukdomar, presenterar idag data från fas 3-studien OCEAN, som jämför effekt och säkerhet för melflufen (INN melfalan flufenamid) plus dexametason med pomalidomid plus dexametason i patienter med relapserande refraktärt multipelt myelom (RRMM), som är refraktära mot lenalidomid och har fått 2–4 tidigare behandlingslinjer. Resultaten presenteras av Fredrik Schjesvold, Head, Oslo Myeloma Center, Norge, på 18th International Myeloma Workshop (IMW) i Wien.
Melflufen nådde det primära målet och visade en bättre progressionsfri överlevnad (PFS) enligt studiens oberoende granskningskommittés bedömning, med en medianöverlevnad på 6.8 månader jämfört med 4.9 månader för pomalidomid, en hasardkvot (HR) på 0.79 samt ett p-värde på 0.03. De viktigaste sekundära målen var totalöverlevnad (OS), där det observerades en HR på 1.10 till fördel för pomalidomid, och tumörssvarsfrekvens, som uppgick till 33 % för melflufen jämfört med 27 % för pomalidomid.
En genomgripande analys av data i fördefinierade subgrupper visade att förbättrad PFS för melflufen framför allt drevs av patienter som inte tidigare genomgått en autolog stamcellstransplantation (ASCT), med en median-PFS på 9.3 månader jämfört med 4.6 månader för pomalidomid och en HR på 0.59. För dessa patienter observerades en fördel för melflufen avseende totalöverlevnad med en median-OS på 21.6 månader jämfört med 16.5 månader för pomalidomid, och en HR på 0.78. För patienter som tidigare genomgått en ASCT observerades i stället en fördel för pomalidomid avseende totalöverlevnad, med en median-OS på 31.0 månader jämfört med 16.7 månader för melflufen, och en HR på 1.61. Den här fördelen för pomalidomid i transplanterade patienter, bidrog till att HR uppgick till 1,10 för totalpopulationen.
Behandling med melflufen plus dexametason ledde till betydligt fler hematologiska biverkningar av grad 3/4 jämfört med pomalidomid. Dessa var kliniskt hanterbara och i linje med tidigare rapporter, men fler dosjusteringar behövdes för melflufen jämfört med pomalidomid.
Den 2 september meddelade FDA att ett publikt rådgivande möte med Oncologic Drugs Advisory Committee (ODAC), kommer att hållas den 28 oktober 2021, för att följa upp det säkerhetsmeddelande som FDA gick ut med den 28 juli 2021 samt diskutera säkerhetsdata från OCEAN-studien.
”Den muntliga presentationen av resultaten från OCEAN-studien på IMW är en viktig milstolpe för Oncopeptides”, säger Marty J Duvall, VD för Oncopeptides. ”Vi har stor tilltro till resultaten från OCEAN-studien och arbetar nära FDA för att hantera de regulatoriska utmaningarna för Pepaxto®.”
”Effekt- och säkerhetsdata från OCEAN ger nya och viktiga kunskaper för dem som behandlar multipelt myelom”, säger Pieter Sonneveld, MD, PhD, Professor i Hematology vid Erasmus University of Rotterdam, som är huvudprövare för OCEAN-studien.
“Resultaten från OCEAN-studien tyder på att melflufen och dexametason kan komma att bli en potentiell behandling för patienter med RRMM som är refraktära mot lenalidomid och har fått 2–4 behandlingslinjer men som inte tidigare genomgått en autolog stamcellstransplantation”, säger Fredrik Schjesvold, Head of Oslo Myeloma Center, Oslo, Norge. “Dessa patienter utgör en grupp med ett mycket stort medicinskt behov.”
