Hälsoekonomisk bedömning av Carvykti vid behandling av multipelt myelom
TLV har tagit fram en hälsoekonomisk bedömning till regionerna för läkemedlet Carvykti (ciltakabtagen-autoleucel). Bedömningen gäller behandling av vuxna med så kallad recidiverande och refraktärt multipelt myelom som fått minst tre tidigare behandlingar, inklusive ett immunmodulerande läkemedel, en proteasomhämmare och en anti-CD38-antikropp, och som uppvisat förvärring av sjukdomen vid den senaste behandlingen.
Myelom (multipelt myelom) är en elakartad tumörsjukdom i benmärgen. 600 nya fall diagnostiseras i Sverige varje år. Medianålder vid diagnos är 72 år. Att sjukdomen är recidiverande och refraktär betyder att patienten fått återfall i sjukdomen efter behandling samt att man är resistent mot tidigare givna behandlingar.
Carvykti är en så kallad chimär antigenreceptor (CAR)T-cellsbehandling. Patientens T-celler renas fram ur blodet och modifieras på genetisk väg så de uttrycker en receptor riktad mot proteinet B-cellsmognadsantigen (BCMA) som uttrycks i höga nivåer på ytan av myelomcellerna, varefter T-cellerna återförs till patienten. CAR-T-cellerna kommer därmed att känna igen och döda cancercellerna. Carvykti ges som en engångsinfusion.
Basen för den aktuella hälsoekonomiska bedömningen utgörs av studien CARTITUDE-1. Eftersom CARTITUDE-1 saknade kontrollgrupp har resultaten från denna studie jämförts indirekt i en matchad jämförelse med data från studien LocoMMotion av patienter behandlade med standardbehandling.
De matchade indirekta jämförelserna visade en statistiskt signifikant bättre effekt av Carvykti avseende hur patienterna svarar på behandlingen (total svarsfrekvens, ORR), hur lång tid patienten lever utan att sjukdomen förvärras (progressionsfri överlevnad, PFS) och hur länge patienten lever (total överlevnad, OS).
I TLV:s grundscenario är kostnaden per vunnet kvalitetsjusterat levnadsår (QALY) cirka 1,2 miljoner kronor för Carvykti jämfört med standardbehandling. Osäkerheten i resultaten bedöms som mycket hög och ligger främst i skattningen av den totala överlevnaden och den indirekta jämförelsen som har använts i analysen.
