Denna webbsida är endast avsedd för läkare och sjukvårdspersonal med förskrivningsrätt.

Vetenskapsrådet satsar på kliniska studier inom precisionsmedicin

En grupp forskare vid bland annat Karolinska Institutet, SciLifeLab och Karolinska universitetssjukhuset tilldelas totalt 14,7 miljoner kronor från Vetenskapsrådet. Det fyraåriga anslaget ingår i Vetenskapsrådets satsning på forskningsinfrastruktur och syftar till att tillgängliggöra nya teknologier för kliniska studier inom precisionsmedicin.

Illustration: Getty Images.

Totalt tilldelas sex infrastrukturprojekt, fördelat på fem lärosäten, drygt 57 miljoner kronor, varav det KI-ledda projektet får det enskilt största anslaget.

Det projektet leds av Päivi Östling, forskare vid institutionen för onkologi-patologi på Karolinska Institutet och en av forskningsledarna för Precision Medicine Capability på SciLifeLab. Flera andra parter inom klinisk genomik och precisionsmedicinskinfrastruktur är också inblandade, inklusive Clinical Genomics på SciLifeLab, Genomic Medicine Sweden, Centrum för kliniska cancerstudier på Karolinska universitetssjukhuset och Precisionsmedicinskt centrum Karolinska (PMCK), som är ett samarbete mellan KI och Karolinska universitetssjukhuset.

– Vi är mycket glada och ödmjuka för förtroendet och finansiering till denna stora utmaning. Dagens kliniska prövningar behöver i ökande grad molekylära analyser, som till exempel genomik för att matcha patienter till studier. SciLifeLab erbjuder i dag ett stort utbud av molekylära metoder och nu kan vi börja anpassa dessa till kliniska studier nationellt, säger Päivi Östling.

Medlen tilldelas som en del av Vetenskapsrådets ”bidrag för tillgängliggörande av infrastruktur”, vilket syftar till att uppmuntra forskare till att delta i uppbyggnaden och utvecklingen av forskningsinfrastruktur. Tanken är att forskningsinfrastruktur i ökad omfattning ska tillgängliggöras och nyttjas av användare från näringsliv och offentlig sektor.

CHMP ger ett positivt utlåtande gällande AKEEGA

CHMP ger ett positivt utlåtande gällande AKEEGA (niraparib i kombination med abiratirone) för behandling av patienter med metastaserad kastrationsresistent prostatacancer och BRCA 1/2-mutationer.

Om AKEEGA, som är en dubbelverkande tablett, blir godkänd inom EU så kommer den bli, i kombination med prednison eller prednisolon, en första linjens behandling för vuxna patienter som har metastaserad kastrationsresistent prostatacancer.

Det positiva beskedet från CHMP baseras på resultat från fas 3-studien MAGNITUDE där man såg att niraparib i kombination med abiratirone plus prednison eller prednisolon signifikant förbättrade radiografisk progressionsfri överlevnad jämfört med standardbehandling av patienter med BRCA1/2-mutationer med en obehandlad metastaserad kastrationsresistent prostatacancer.

Läs hela pressmeddelandet här (på engelska).

Nytt centrum för precisionsmedicin på Sahlgrenska Universitetssjukhuset

Tidigare upptäckt, möjlighet att förhindra försämringar, ge bättre behandlingar och ibland till och med bot. Om vi ska kunna erbjuda patienterna den bästa vården behöver vi satsa mer på precisionsmedicinska behandlingar, säger Peter Gjertsson, områdeschef på Sahlgrenska Universitetssjukhuset.

Fotograf/Källa: Johanna Ewald St Michaels.

Precisionsmedicin kan förenklat beskrivas som kombinationen av mer detaljrika kartläggningar av olika sjukdomar och de mer skräddarsydda behandlingar det öppnar för.

– Förr fick till exempel alla bröstcancerpatienter samma behandling. I dag, med nya tekniker och sätt att karakterisera en cancer, kan vi upptäcka flera olika förändringar som gör att vi kan välja den mest effektiva behandlingen för varje patient, berättar Peter Gjertsson.

Många diagnoser som till exempel epilepsi, intellektuell funktionsnedsättning och leukemi kan ha flera olika bakomliggande orsaker. Som exempel på detta kan nämnas att det finns fler än 2 000 olika genetiska orsaker till intellektuell funktionsnedsättning, autism och epilepsi och mer än 200 olika medfödda genetiska förändringar som innebär en ökad risk för barncancer. Varje diagnos är unik och kan innebära specifika risker och skilda behov av behandling och uppföljning.

– I nästa steg – när man kommit fram till en korrekt diagnos, kan man erbjuda precisionsmedicin med en individanpassad behandling. Precisionsmedicin handlar inte bara om genterapier och andra dyrbara riktade mediciner. Det kan till exempel även handla om kostanpassning, vitamintillskott, rätt val av kirurgi, vanliga läkemedel eller kontrollprogram, säger Ann Nordgren, professor i klinisk genetik på Sahlgrenska akademin och Sahlgrenska Universitetssjukhuset.

Precisionsmedicin ställer helt nya krav på sjukvården. Olika experter, till exempel bioinformatiker, molekylärbiologer, sjukhusgenetiker, AI-experter, jurister och sjukvårdspersonal behöver arbeta sida vid sida.

– Precisionsmedicin finns redan etablerat inom flera verksamheter på Sahlgrenska Universitetssjukhuset och den nya centrumbildningen ger förutsättningar till bättre tillgänglighet inom nya kompetenser och infrastruktur, säger Peter Gjertsson.

Precisionsmedicin på Sahlgrenska Universitetssjukhuset

Viktiga verksamheter är till exempel Centrum för medicinsk genomik (CMG) och Centrum för Sällsynta Diagnoser (CSD) Väst, som båda hör till Klinisk genetik och genomik. Även Sahlgrenska Comprehensive Cancer Centre samt ATMP-centrum är centrala för utvecklingen inom precisionsmedicin.

 

Banbrytande forskning om individanpassad precisionsmedicin för behandling av lungcancer

Prognosen för lungcancer är sämre än för många andra cancerformer, men utvecklingen av nya behandlingar går snabbt framåt. Volkan Sayin och hans forskargrupp har nyligen konstaterat att patientens ålder spelar mycket stor roll för hur lungcancer utvecklas – kunskap som på sikt kan förändra både forskning och behandlingar. De studerar också kostens påverkan och potential att användas i behandling. 3 miljoner kronor från Lundbergs Forskningsstiftelse går till avancerad apparatur för cellanalys som kommer att ta forskningen till nya nivåer.

Vävnadsprover från lungor. Foto: Magnus Gotander.

I Sverige får varje år cirka 4 000 personer diagnosen lungcancer. Förbättrad behandling har gjort att prognosen för dem under senare år blivit allt bättre, men den är fortfarande för det mesta sämre än vid många andra cancersjukdomar. Till viss del beror det på att lungcancer ofta är långt gången när den upptäcks. Traditionella behandlingar som cellgifter och strålning används alltmer effektivt. Samtidigt utvecklas nya kompletterande behandlingar. Det finns flera olika typer av lungcancer och varje patient är unik. Volkan Sayin, biträdande universitetslektor och forskargruppsledare på Institutionen för kliniska vetenskaper vid Göteborgs universitet, forskar om lungcancer och utvecklar individanpassad precisionsmedicin.

– Vi tittar på många olika typer av individanpassad precisionsmedicin och vill skapa kunskap som gör att vården på ett mer effektivt sätt kan karaktärisera en patient och se vilka terapier och tilläggsbehandlingar hen bör få. Man kan säga att vi letar efter cancerns akilleshälar. Att cancern växer kan till exempel bero på någon form av mutation i vårt DNA lett till att ett protein har förändrats och fått nya egenskaper. Om vi har identifierat mutationen kan vi många gånger rikta ett läkemedel mot just den och på så sätt bromsa cancern, berättar Volkan Sayin.

Omvälvande rön om ålderns betydelse

De flesta som diagnostiseras med lungcancer är mellan 60 och 80 år. Vilken och hur kraftfull behandling en patient får påverkas inte av personens ålder. Det som spelar roll är patientens allmänna hälsotillstånd vilket bedöms på en skala från noll till fem, kallad ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group). Därför kan en i övrigt välmående 75-åring få en betydligt kraftfullare cancerbehandling än en 27-åring som på grund av någon skada är sängliggande. Men detta kan komma att ändras – Volkan Sayin och hans forskargrupp har upptäckt att individens ålder spelar en mycket stor roll för hur lungcancer utvecklas vilket kan ha stor betydelse för hur en effektiv behandling bäst bör utformas.

Volkan Sayin. Foto: Magnus Gotander.

– Jag hade själv först svårt att tro på resultaten, de går så på tvärs mot vad både terapi och forskning bygger på i dagsläget. Men nu har vi i ett flertal studier konstaterat att exakt samma form av lungcancer ger ett helt annat sjukdomsförlopp hos äldre än hos yngre, ett förlopp som i hög grad påverkar hur väl cancerterapier fungerar, säger Volkan Sayin.

Outforskat område

Hans forskning visar att hos äldre patienter växer cancern mycket långsammare samtidigt som den sprider sig snabbare. Det kan komma att förändra mycket, bland annat på grund av att all forskning och utveckling baseras på unga; till exempel är majoriteten av deltagarna i kliniska prövningar unga personer. Statistiken visar också att när läkemedel används i verkligheten är de inte alls lika effektiva som vid de kliniska studierna. Enligt Volkan Sayin beror det just på att medicinerna provas i kliniska tester på unga personer och sedan används på patienter som nästan alltid är betydligt äldre.

– När jag talar med de läkare som behandlar lungcancerpatienter berättar de om unga patienter med aggressiv lungcancer som tillfrisknar nästan mirakulöst, det går fantastiskt bra för dem. Ingen har undersökt varför. Nu förstår vi att det beror på att standardbehandlingen är optimerad för just den patientgruppen. Ålderns betydelse för cancerns utveckling är en ny dimension som i princip är outforskad.

Kost möjlig del i behandling

Människor som drabbats av cancer påverkas ofta av olika teorier om kostens betydelse och möjlighet att hjälpa. Därför provar vissa att till exempel utesluta glukos, äta väldigt fet mat eller använda olika kosttillskott. I nuläget saknas vetenskapligt belagd kunskap på området vilket är skälet till att Volkan Sayin också forskar på kost kopplat till lungcancer – både hur kosten påverkar patienten och om den kan spela en roll i behandlingar.

– Vi går in med öppna frågeställningar och studerar konsekvenser av dieter, deras för- och nackdelar. Parallellt kartlägger vi cancercellernas metabolism. Förhoppningen är att i framtiden kunna skapa individanpassade precisionsdieter som kan hjälpa till i en behandling. Samtidigt får vi viktig kunskap om dieter och kosttillskott som potentiellt kan ha negativa verkningar. Ett problem är att varje lungcancer är en av flera olika typer av cancer och det finns studier som visar att en viss diet kan göra lungcancern värre i det ena fallet och skydda i det andra.

Tror på framsteg med ny teknik

Det övergripande målet för Volkan Sayin och hans forskargrupp är att bota cancer. Deras forskning fokuserar främst på studier av lungcancer men rönen är många gånger applicerbara även på andra cancerformer som ofta drivs av liknande mutationer och metabola förändringar. Volkan Sayin beskriver sin forskning som ett molekylärt detektivarbete. Det inbegriper att studera cancerceller och immunceller, både var för sig och tillsammans, och se hur de reagerar på olika typer av påverkan såsom läkemedel, dieter, näringsämnen, metaboliter med mera. Ett anslag om 3 miljoner kronor från Lundbergs Forskningsstiftelse ska användas till inköp av en Incucyte SX5 – en modern och avancerad apparatur för avbildning och analys av levande celler. Med den nya tekniken på plats förväntar sig Volkan Sayin stora steg framåt:

– Vi har redan en relativt avancerad maskinpark, men den här apparaturen kommer att göra stor skillnad. Vi kommer få mer gjort på kortare tid med högre kvalitet. Dessutom medför den nya viktiga dimensioner. Vi kan till exempel studera cancerceller och immunceller samtidigt i realtid, inklusive interaktionen mellan cellerna, och prova olika nya typer av precisionsbehandlingar i olika kombinationer i mer verklighetsnära biologiska miljöer och i stor skala. Det kommer att ta vår forskning till helt nya nivåer!

 

Lagöversyn ska ge fler cancerläkemedel godkända för barn

Samtidigt som förberedelserna för att lansera det nya EU-förslaget på läkemedelslagstiftning som ska ge vården tillgång till fler på barn utprovade läkemedel går in på upploppet har insatser för att effektivisera den gamla lagen utvärderats. Flera steg i rätt riktning tycker Barncancerfondens Kerstin Sollerbrant som följer utvecklingen.

Kerstin Sollerbrant, senior expert på Barncancerfonden och Accelerates ordförande Gilles Vassal när han besökte Sverige tidigare i år.

Europeiska Läkemedelsverket EMA har tagit fram en rapport, Boosting the development of medicines for children, som följer upp den handlingsplan som myndigheten och EU-kommissionen tog fram 2018 i syfte att öka utvecklingen av läkemedel för barn. En av orsakerna till handlingsplanen var den stora bristen på cancerläkemedel utvecklade för och testade på barn.

Kerstin Sollerbrant, senior expert på Barncancerfondens avdelning för forskning och utbildning och ledamot i EMAs kommitté för avancerade terapier, hoppas att åtgärderna i handlingsplanen ska ge effekt i form av fler tillgängliga cancerläkemedel:

– Tidigare utredningar har visat att den del av den europeiska lagstiftningen som ska stimulera till att fler läkemedel tas fram för och testas på barn, Paediatric Regulation, visserligen bidragit till fler barnläkemedel men tyvärr inte inom cancerområdet. Utvecklingen står still på barnsidan samtidigt som vi ser hur den växer på vuxensidan.

Flera åtgärder och insatser

Handlingsplanen som Europeiska kommissionen och EMA tog fram 2018 bestod av ett antal åtgärder som gick att genomföra inom befintlig lagstiftning och tanken var att om de fungerade så skulle de kunna ingå i det förslag på ny lagstiftning som kommer att presenteras nu under våren.

Kerstin Sollerbrant tycker att man hunnit med mycket under kort tid.

– Några av reformerna har handlat om att förenkla ansökningsförfarandet för marknadsgodkännande av nya läkemedel och andra åtgärder har handlat om att utveckla de prövningsprogram som krävs och att förbättra och effektivisera samarbetet mellan viktiga aktörer inom och utom Europa.

En konkret insats är det register för pågående kliniska studier (CTIS) som etablerats och en annan är definitionen av ”unmet medical needs” där man bland annat i samarbete med Accelerate, initiativet för att få fram fler onkologiska läkemedel till barn, genomfört ett antal workshops på temat barncancer.

Internationell marknadsföring behövs

Accelerate samlade också i början av februari representanter för såväl, vård, akademi, företag och patientorganisationer till sin årliga konferens. Barncancerfonden deltog men Kerstin Sollerbrant saknade i övrigt svensk deltagande på plats.

– Jag hoppas att förslagen som kommer i nya Pharmaceutical legislation kommer att öka antalet cancerläkemedel utvecklade för barn. I Sverige har vi infört helgenomsekvensering och det skulle kunna bli en utmärkt plattform för fler kliniska studier, inte minst inom precisionsmedicin. Men då måste vi delta på den internationella arenan och berätta om vad vi gör.

Läs rapporten: Closing report of the EMA and European Commission (EC) action plan on paediatrics, https://www.ema.europa.eu/en/news/actions-support-development-medicines-children