CHMP rekommenderar Oncopeptides Pepaxti för patienter med trippelklassrefraktärt multipelt myelom
CHMP rekommenderar att Oncopeptides Pepaxti får ett fullt godkännande i EU för patienter med trippelklassrefraktärt multipelt myelom
STOCKHOLM — 23 juni 2022 — Oncopeptides AB (publ) (Nasdaq Stockholm: ONCO), ett biotechbolag inriktat på att utveckla läkemedel mot svårbehandlade hematologiska sjukdomar, meddelar idag att den europeiska läkemedelsmyndigheten EMAs kommitté för humanläkemedel, CHMP, enhälligt antagit en rekommendation att ge Pepaxti® (melphalan flufenamide, också benämnt melflufen) ett fullt marknadsgodkännande i EU. Den Europeiska kommissionen kommer att fatta ett juridiskt bindande beslut baserat på EMAs rekommendation inom 60 dagar. När kommissionen fattat sitt beslut, kommer marknadsgodkännandet vara giltigt i alla EU-länder, samt för länder inom det europeiska ekonomiska samarbetsområdet inklusive Island, Lichtenstein och Norge.
CHMPs rekommendation baseras på data från fas 2-studien HORIZON och stöds av data från den randomiserade, kontrollerade fas-3 studien OCEAN, som användes som bekräftande studie. Inga åtaganden om uppföljande studier är villkorade i marknadsgodkännandet. Oncopeptides avser att under Q4 lämna in en ansökan till EMA för att möjliggöra för patienter med relapserande refraktärt multipelt myelom (RRMM) att få tillgång till läkemedlet i tidigare behandlingslinjer.
Pepaxti är indicerat i kombination med dexametason, för behandling av vuxna patienter med multipelt myelom som har fått åtminstone tre tidigare behandlingslinjer och vars sjukdom är resistent mot minst en proteasomhämmare, ett immunmodulerande läkemedel och en monoklonal antikropp riktad mot CD38 och vars sjukdom har progredierat under eller efter den senaste behandlingen. För patienter med en tidigare autolog stamcellstransplantation (ASCT), ska tiden till progression efter transplantation vara åtminstone tre år.
”Pepaxti hjälper patienter med multipelt myelom, en obotlig form av blodcancer. Dagens rekommendation från CHMP bekräftar att Pepaxti gör nytta för dessa patienter och har en avgörande betydelse för Oncopeptides framtid och för vår forskningsportfölj,” säger Jakob Lindberg, vd för Oncopeptides. ”EMA:s vetenskapliga utvärdering har lett till att vår dialog med den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA intensifierats med syfte att uppnå en tydlig väg framåt som ger patienter i USA tillgång till läkemedlet”.
Resultat för trippelklassrefraktära patienter som genomgått minst tre tidigare behandlingslinjer, ej gjort en ASCT eller progredierat mer än 36 månader efter en ASCT i HORIZON-studien
| Respons (n=52) | HORIZON studien (bedömt enligt prövare) |
| Total svarsfrekvens (ORR), 95% CI (%) | 28.8% (17.1%, 43.1%) |
| Varaktighet av respons (DOR) 95% CI (månader) | 7.6 (3.0-12.3) |
| Tid till respons (TTR) (månader) | 2.3 (1.0-10.5) |
”Rekommendationen om fullt godkännande för Pepaxti i EU är verkligen goda nyheter för patienter med trippelklassrefraktär sjukdom, där det medicinska behovet förblir stort och behandlingsmöjligheterna ofta uttömts,” säger Pieter Sonneveld, professor i Hematology vid Erasmus University Medical Center i Rotterdam, Nederländerna och huvudprövare i OCEAN-studien.
“EMAs utvärdering av Pepaxti bekräftar vår vetenskapliga slutsats att överlevnadsresultaten i OCEAN-studien är sant heterogena, vilket reflekteras i läkemedlets indikation och ligger i linje med myndighetens riktlinjer,” säger Klaas Bakker, Chief Medical Officer. ”I tillägg bekräftar EMA att det inte finns några toxikologiska signaler i de båda studierna och att det finns en positiv risk-nyttobalans i den indicerade patientpopulationen. Patienterna med störst nytta av Pepaxti har inte genomgått stamcellstransplantation och är ofta äldre, vilket sammantaget utgör den största delen av patienter med RRMM.”
Som tidigare kommunicerats, så har Oncopeptides ett lånelöfte från EIB. Oncopeptides och EIB har pågående förhandlingar för att uppdatera lånevillkoren så att de avspeglar den aktuella regulatoriska situationen. I tillägg överväger bolaget ytterligare finansieringsmöjligheter för att ta tillvara potentialen med det kommande EU-godkännandet. Det skulle kunna inkludera en nyemission och andra publika eller privata finansieringsmöjligheter.
Oncopeptides kommer att öka marknadsförberedelserna efter godkännande av Europeiska kommissionen, för att bana väg för en framgångsrik lansering av Pepaxti i Tyskland under Q4, 2022. Bolaget överväger aktivt olika möjligheter att kommersialisera läkemedlet, göra det tillgänglighet för patienter i hela Europa och skapa största möjliga värde för aktieägarna.
