EU godkänner DAURISMO (glasdegib)

EU godkänner DAURISMO (glasdegib) för vissa vuxna patienter med nyligen diagnosticerad akut myeloisk leukemi (AML)

Europeiska kommissionen har godkänt DAURISMO (glasdegib), en Hedgehog pathway inhibitor, i kombination med lågdoscytarabin (LDAC) en typ av kemoterapi, för behandling av nyligen diagnosticerad (de novo eller sekundär) akut myeloisk leukemi (AML) för vuxna patienter som inte är kandidater för standardkemoterapi.

– Standardbehandlingen för personer med akut myeloisk leukemi är intensiv kemoterapi, men detta är inte ett alternativ för många äldre och för personer som redan har vissa andra sjukdomar, säger Vicky Chatzakos, Medicinsk rådgivare i hematologi för Pfizer Sverige. Godkännandet av DAURISMO visar på Pfizers engagemang för människor som lever med blodcancer, då vi nu kan erbjuda detta nya behandlingsalternativ för vissa patienter i Europa med akut myeloisk leukemi som tidigare haft begränsade behandlingsalternativ.

Europeiska kommissionens godkännande av DAURISMO baseras på resultat från den kliniska Fas 2-studien BRIGHT 1003, som visade att DAURISMO nästan fördubblade medianen för total överlevnad jämfört med endast LDAC (8,3 månader jämfört med 4,3 månader, HR 0,463, 95% CI [0,299, 0,717]) i patienter med tidigare obehandlad (de novo eller sekundär) AML som inte var kandidater för intensiv kemoterapi. Skillnaden innebar en 54-procentig minskning av risken för dödsfall för patienter som behandlades med DAURISMO plus LDAC (HR: 0,463, 95% CI: 0,299, 0,717, one-sided p-value 0,0002).¹

– Studien BRIGHT 1003 visade att DAURISMO i kombination med lågdoscytarabin nästan fördubblade total överlevnad jämfört med bara lågdoscytarabin,” säger Vicky Chatzakos. Personer med tidigare obehandlad akut myeloisk leukemi som inte kan klara av intensiv kemoterapi är i akut behov av nya behandlingar som kan förlänga överlevanden för lämpliga patienter.

I Fas 2-studien BRIGHT 1003 randomiserades 116 patienter med tidigare obehandlad de novo eller sekundär AML som inte vara kandidater för intensiv kemoterapi 2:1 för att få DAURISMO plus LDAC eller endast LDAC. Av de 78 patienter som behandlades med DAURISMO plus LDAC hade mer än hälften (51%, 40 patienter) sekundär AML, eller AML som utvecklas på grund av tidigare blod/benmärgssjukdom eller tidigare cancerbehandling. 11 av de 40 patienterna med sekundär AML hade tidigare fått behandling med ett hypometyleringsmedel. Historiskt sett är prognosen dålig för dessa patienter och behandlingsalternativen har begränsats till kliniska prövningar eller palliativ vård.

De vanligaste rapporterade biverkningarna (≥20%) hos patienter som fick DAURISMO var anemi (45,2%), blödningar (45,2%), febril neutropeni (35,7%), illamående (35,7%), minskad aptit (33,3%), trötthet (30,9%), muskelspasmer (30,9%), trombocytopeni (30,9%), pyrexi (29,7%), diarré (28,5%), lunginflammation (25,8%), dysgeusi (26,1%), perifera ödem (26,1%), förstoppning (25,0%), buksmärta (25,0%), utslag (25,0%), dyspné (25,0%), kräkningar (21,4%) och viktminskning (20,2%). De vanligaste rapporterade biverkningarna som ledde till dosreduktion hos patienter som fick DAURISMO var muskelspasmer (4,7%), trötthet (3,5%), febril neutropeni (3,5%), anemi (2,3%), trombocytopeni (2,3%) och långt QT syndrom (2,3%). De vanligaste rapporterade biverkningarna som ledde till permanent avbrott hos patienter som fick DAURISMO var lunginflammation (5,9%), febril neutropeni (3,5%) och illamående (2,3%).¹

Om DAURISMO (glasdegib)

DAURISMO är en oral Hedgehog pathway inhibitor som ges en gång om dagen i kombination med LDAC. Inom EU är DAURISMO godkänt i kombination med LDAC för behandling av nyligen diagnosticerad (de novo eller sekundär) akut myeloisk leukemi (AML) hos vuxna patienter som inte är kandidater för standardkemoterapi.¹ I USA och Kanada är DAURISMO godkänt i kombination med LDAC för behandling av nyligen diagnosticerad AML i vuxna patienter som är 75 år eller äldre eller som har komorbiditeter som utesluter användning av intensiv induktionskemoterapi.^2,3