Denna webbsida är endast avsedd för läkare och sjukvårdspersonal med förskrivningsrätt.

Pepaxti: Real-world-data visar effektiv och säker behandling i recidiverande myelom

Oncopeptides announces that a new real-world study on melflufen (melphalan flufenamide, branded in Europe as Pepaxti) plus dexamethasone in patients with relapsed, refractory multiple myeloma (RRMM) has been published in the peer-reviewed journal European Journal of Haematology.

The study, authored by researchers at the Dana-Farber Cancer Institute in Boston, Massachusetts, USA found that melflufen demonstrated clinically meaningful efficacy, with an overall response rate (ORR) of 55%, including complete responses in 27% of patients. The safety profile was consistent with previous clinical trials, with manageable hematologic toxicities. The findings indicate that melflufen is an effective treatment option for patients with heavily pretreated RRMM in the real-world setting.

The article, titled “Outcomes of Melflufen Treatment in Patients with Relapsed/Refractory Multiple Myeloma,” evaluates real-world data from patients treated at the Dana-Farber Cancer Institute. The study provides additional clinical insights into the efficacy and safety of melflufen outside of the controlled clinical trial setting, reinforcing its potential role in the treatment of RRMM.

“Our real-world experience has strengthened our understanding of melflufen’s important role in treating relapsed and refractory multiple myeloma, as reflected by our data,” says Paul G. Richardson, MD, Clinical Program Leader and Director of Clinical Research at Dana-Farber Cancer Institute and senior author of the article. “The results indicate that melflufen’s efficacy and safety profile observed in clinical trials have favorably translated into real-world practice. In my view, this offers hope to our patients who may have limited remaining treatment options, and in particular need therapeutic strategies that circumvent immune exhaustion with a novel mechanism of action, as well as having the advantage of outpatient, “off the shelf” administration and low rates of infection.”

The full article can be accessed here.

About the Study
The retrospective study analyzed 12 patients with RRMM treated with melflufen plus dexamethasone at the Dana-Farber Cancer Institute. The cohort had a median of 5.5 prior lines of therapy, with a significant proportion exhibiting high-risk disease characteristics. Key findings include:

55% ORR, with 27% achieving complete response (CR)

21.3-week median duration of response

Manageable safety profile, with primarily hematologic adverse events

No new safety signals compared to clinical trial data

Reasons for treatment discontinuation included disease progression (42%), drug withdrawal from the US market (33%), adverse events (17%), and one unrelated sudden death (8%).

Ny analys om faktorer för forskares framgång

Framgångsrika forskares tidiga karriär utmärks av internationell mobilitet, fria forskningsmedel, gott om forskningstid, framstående och stödjande forskningsmiljöer samt förutsättningar att utveckla egna forskningslinjer. Det visar en ny analys från Vetenskapsrådet.

Finns det gemensamma nämnare som utmärker framgångsrika forskare? För att ta reda på det har Vetenskapsrådet tittat på hur karriären sett ut för de forskare i Sverige som i hård konkurrens fick konsolideringsbidrag från Europeiska forskningsrådet, ERC, år 2012–2023. Vi har analyserat vad som utmärker dem och deras förutsättningar från det att de doktorerade tills att de fick bidraget från ERC 7–12 år senare.

Resultaten visar att det finns några nyckelfaktorer som kännetecknar denna grupp framgångsrika forskare. De mest framträdande är att de har:

  • varit internationellt mobila i hög grad
  • haft tillgång till medel för fri forskarinitierad forskning
  • haft gott om forskningstid
  • varit verksamma i framstående och stödjande forskningsmiljöer
  • haft förutsättningar att utveckla sin egen forskningslinje.

– Vi ser att de flesta har arbetat som forskare i flera länder och därmed byggt upp starka internationella nätverk. Ungefär hälften av dem har en doktorsexamen från ett annat land än Sverige, säger Maud Quist, analytiker på Vetenskapsrådet.

De flesta har också tidigt i karriären varit verksamma inom framstående, inspirerande och kreativa forskningsmiljöer med bra förebilder och kollegor. Dessutom har de haft tillgång till fria medel för forskning, gott om tid att forska och goda möjligheter att utveckla sin egen forskningslinje.

– Allt detta är även faktorer som de själva anser varit viktiga för deras framgång och dessutom tar flera av de som svarat upp betydelsen av mer personliga egenskaper som till exempel att vara uthållig och nyfiken, tillägger Maud Quist.

Forskares väg till framgång – en analys av nyckelfaktorer för mottagare av konsolideringsbidrag från ERC

Så kan forskningsfinansiärer och lärosäten bidra till forskarnas framgång

Rekommendationer ur rapporten:

  • Stärk förutsättningarna för internationell mobilitet och nätverksbyggande när det gäller både finansieringsmöjligheter och meritvärde vid ansökningar om forskningsmedel och anställningar.
  • Säkerställ att villkor för forskningsbidrag och anställningar ger lovande unga forskare goda förutsättningar att ta sin forskarkarriär framåt.
  • Fortsätt satsa på att utveckla starka forskningsmiljöer.

I undersökningen ingick information om samtliga 133 forskare som fått ERC:s konsolideringsbidrag år 2012–2023 och haft svenska värdinstitutioner. Alla forskarna har också sökt medel från Vetenskapsrådet och underlaget för analysen består dels av information hämtad ur dessa ansökningar, dels av en enkät som besvarades av 88 personer.

Karolinska presenterar ny FoUU-strategi

Karolinska Universitetssjukhuset har antagit en ny strategi för forskning, utbildning och utveckling för perioden 2025–2027 och nya mål för det kommande decenniet. Strategin ska stärka sjukhusets akademiska miljö, förbättra tillgången till hälsodata, fördubbla externa forskningsmedel och främja tidig forskarkarriärutveckling. Genom att fokusera på sju strategiska områden vill Karolinska bidra till att Sverige förblir en världsledande aktör inom klinisk forskning och medicinsk innovation, vilket stärker patientnyttan genom snabbare implementering av nya behandlingsmetoder.

Karolinska Universitetssjukhuset lanserar nu en ny strategi för forskning, utbildning och utveckling (FoUU) för perioden 2025–2027. Strategin syftar till att stärka sjukhusets roll som internationellt ledande inom medicinsk innovation. Foto: Jesper Collovin

 

Olof Akre

– Vår ambition är att skapa en ännu starkare miljö för våra forskare där nya behandlingsmetoder och ny teknik snabbt kan omsättas till patientnytta. Genom att stärka samarbetet med Karolinska Institutet och industri säkerställer vi att Karolinska Universitetssjukhuset tillsammans med Karolinska Institutet förblir internationellt ledande inom medicinsk forskning och utveckling, säger Olof Akre, FoUU-direktör på Karolinska Universitetssjukhuset och professor i onkologisk kirurgi vid Karolinska Institutet.

Sverige har unika förutsättningar att bli världsledande inom artificiell intelligens inom hälso- och sjukvården, tack vare omfattande nationella hälso- och populationsdatabaser, kvalitetsregister och tillgång till bildmaterial och biologiska prover. Samtidigt finns det utmaningar kopplade till tillgängliggörande av data. Genom att sätta en tydlig strategi vill Karolinska Universitetssjukhuset maximera dessa möjligheter och säkerställa att forskning och utbildning bidrar till utvecklingen av högspecialiserad vård.

Sju strategiska fokusområden

Strategin omfattar sju nyckelområden där sjukhuset sätter mål för det kommande decenniet, med konkreta insatser under de närmaste tre åren:

1. Tillgängliggörande av hälsodata
– Skapa en central funktion för vårddatakällor och en gemensam plattform för datautlämning.
– Förbättra samarbetet med Region Stockholm och Karolinska Institutet för effektivare datautlämning.

2. Ökade externa forskningsmedel
– Dubblera externa forskningsanslag de närmaste 10 åren.
– Stärka samverkan med privata donatorer och näringslivet.

3. Främja tidig forskning och hållbar karriärutveckling
– Sänka medelåldern för disputation bland kliniskt verksamma läkare.
– Öka rekryteringen av forskare från grundutbildningen och vårdprofessionerna.

4. Stärkt utbildningskultur
– Förbättra utbildningsuppdragets attraktionskraft genom tydligare meritvärde.
– Engagera fler erfarna experter i undervisning och handledning.

5. Utveckling av infrastruktur för kliniska studier
– Utveckla fler kompetenscentrum för stöd till kliniska studier.
– Förenkla administrativa processer och stärka strukturer för kliniska prövningar.

6. Implementering och utveckling av artificiell intelligens
– Befästa Karolinska Universitetssjukhusets ställning som en världsledande AI-aktör inom vården.
– Etablera en plattform för AI-samarbete mellan sjukvård, forskning och näringsliv.

7. Stärkt akademisk kultur
– Förbättra den fysiska integreringen av vård, forskning och utbildning.
– Skapa fler tvärdisciplinära seminarier och stärka samarbetet med prekliniska forskare.

Se här för samtliga mål och åtgärder i Karolinska Universitetssjukhusets FoUU-strategi.

(öppnas i nytt fönster)

– Med denna strategi stärker vi den akademiska kulturen vid sjukhuset genom att ge forskare och vårdpersonal bättre möjligheter att bedriva forskning. Genom ökad tillgång till hälsodata, fler karriärvägar för unga forskare och satsningar på fler kliniska studier skapar vi en miljö där ny kunskap snabbare kan omsättas i bättre diagnostik och behandling för våra patienter, säger Olof Akre.

Regionalt perspektiv och internationell konkurrenskraft
Karolinska Universitetssjukhuset och Karolinska Institutets FoUU-verksamhet omfattar alla Region Stockholms invånare och patienter. Ett starkt regionalt samarbete och samverkan med näringslivet är en förutsättning för att Sverige ska stärka sin internationella position inom medicinsk forskning och utveckling. Genom denna strategi vill sjukhuset inte bara förbättra de egna förutsättningarna utan också bidra till att hela regionen utvecklas.

Gränbyprojektet- samverkan i trippel helix i toppklass

Nu släpps rapporten om Gränbyprojektet. Patienterna uppskattar cancervård i köpcentrum och kostnaden per behandling har halverats, meddelar Akademiska sjukhuset i ett pressmeddelande. Gränbyprojektet är ett skolexempel på hur ett framgångsrikt trippel helix samarbete ska genomföras (Redaktionens anm.)

Gränbyprojektet är ett utvecklingsprojekt där Akademiska sjukhuset, tillsammans med läkemedelsföretag och vårdutvecklingsföretag, skapat en behandlingsavdelning i Gränby köpcentrum för patienter med blod- och tumörsjukdomar där patienterna bland annat får blodtransfusion, enklare cytostatikabehandling och immunterapi. En ny rapport visar att patienterna uppskattar den lugna och lättillgängliga miljön och att kostnaden per behandling är cirka 50 procent lägre i Gränby jämfört med på sjukhuset.

Sedan drygt ett år har Akademiska sjukhuset en behandlingsmottagning för blod- och tumörsjukdomar i Gränby köpcentrum. En ny rapport visar att patienterna uppskattar den lugna och lättillgängliga miljön och att kostnaden per behandling är cirka 50 procent lägre än på sjukhuset. På bilden förbereder sjuksköterskan Johanna Nilsson en behandling.

(Arrangerad bild) Akademiska sjukhuset

– Det framgår tydligt av enkäter att patienterna uppskattar satsningen på decentraliserad och personcentrerad cancervård. 97 procent av dem som behandlats i Gränby säger att de hellre vill ha sin nästa behandling där i stället för på sjukhuset. Patienterna upplever miljön som lugnare och mer trivsam och uppger att de slipper ”sjukhuskänslan”. Mottagningen ligger nära E4 och det är enkelt att hitta gratis parkering alldeles intill, säger Maria Andersson Ödman, biträdande verksamhetschef Blod- och tumörsjukdomar, Akademiska sjukhuset.

Maria Andersson Ödman, biträdande verksamhetschef Blod- och tumörsjukdomar, Akademiska sjukhuset. Foto: Staffan Claesson

Hon framhåller vidare att utlokaliseringen innebär att vårdpersonalen roterar ut till Gränby från sjukhuset vilket ger variation i arbetet samtidigt som patienterna känner sig trygga med att möta samma personal.

Gränbyprojektet inleddes under hösten 2023 i syfte att utveckla och göra cancervården i Region Uppsala mer tillgänglig. Samtidigt vill man erbjuda fler patienter möjlighet att delta i kliniska studier och skapa en attraktiv arbetsplats för vårdpersonalen. Behandlingsmottagningen i Gränby köpcentrum invigdes för drygt ett år sedan och nu summeras resultaten i rapporten Gränbyprojektet – tillgänglig cancervård.

Bakgrunden till att flytta cancervård utanför sjukhusets väggar är ökningen av cancerpatienter. Inom 15 år beräknas antalet patienter som behöver cancerbehandling att fördubblas jämfört med idag. Även om fler sjuksköterskor anställs räcker inte de fysiska platserna på Akademiska sjukhuset. Tidigare utvecklingsprojekt har visat att patienterna uppskattar den goda vården, men att restid och brist på parkeringsplatser kan vara en utmaning i samband med sjukhusbesök.

Gränbyprojektets olika delar
I projektet har patienternas upplevelse av att få behandling i köpcentrum undersökts, liksom vårdpersonalens upplevelse av att behandla cancerpatienter utanför sjukhus. Patienter har utbildats i att ta subkutana injektioner i hemmet, i stället för att resa till sjukhuset för en kort behandling. Andra delar som ingått är cancerrehabilitering och att öka användningen av 1177. Det har även gjorts en hälsoekonomisk analys, där olika värden och kostnader kopplade till patient, personal, betalare och samhället i stort har analyserats.

Analysen visar att kostnaden per behandling är cirka 50 procent lägre i Gränby jämfört med på sjukhuset och att behandlingstiden i genomsnitt är 13 minuter kortare i Gränby vilket kan bero på färre störningsmoment än på sjukhuset. I rapporten framgår också att antalet patienter i kliniska studier ökat på Akademiska och att sjukhuset har kunnat ta emot fler patienter från andra län.

– Projektet visar hur cancervården kan utvecklas och förbättras genom samverkan jämfört med om enskilda aktörer arbetar var för sig. Vi har haft modet att våga prova något nytt till gagn för både patienter och vårdpersonal, avrundar Marianne van Rooijen, sjukhusdirektör Akademiska sjukhuset.

Marianne van Rooijen, sjukhusdirektör Akademiska sjukhuset Foto: Anita Szava

 

Henrik Lindman, verksamhetschef blod- och tumörsjukdomar (BOT), Akademiska sjukhuset Foto: Staffan Claesson


Gränbyprojektet är ett utvecklingsprojekt i samarbete mellan Akademiska sjukhuset, vårdutvecklingsföretaget Adxto Care och läkemedelsföretagen Beigene Nordics, Bristol Myers Squibb och Pfizer.

Läs rapporten om Gränbyprojektet här. 

Patienterna uppskattar cancervård i köpcentrum och kostnaden per behandling har halverats

Nu släpps rapporten om Gränbyprojektet. Patienterna uppskattar cancervård i köpcentrum och kostnaden per behandling har halverats, meddelar Akademiska sjukhuset i ett pressmeddelande. Gränbyprojektet är ett skolexempel på hur ett framgångsrikt trippel helix samarbete ska genomföras (Redaktionens anm.)

Gränbyprojektet är ett utvecklingsprojekt där Akademiska sjukhuset, tillsammans med läkemedelsföretag och vårdutvecklingsföretag, skapat en behandlingsavdelning i Gränby köpcentrum för patienter med blod- och tumörsjukdomar där patienterna bland annat får blodtransfusion, enklare cytostatikabehandling och immunterapi. En ny rapport visar att patienterna uppskattar den lugna och lättillgängliga miljön och att kostnaden per behandling är cirka 50 procent lägre i Gränby jämfört med på sjukhuset.

Sedan drygt ett år har Akademiska sjukhuset en behandlingsmottagning för blod- och tumörsjukdomar i Gränby köpcentrum. En ny rapport visar att patienterna uppskattar den lugna och lättillgängliga miljön och att kostnaden per behandling är cirka 50 procent lägre än på sjukhuset. På bilden förbereder sjuksköterskan Johanna Nilsson en behandling.

(Arrangerad bild) Akademiska sjukhuset

– Det framgår tydligt av enkäter att patienterna uppskattar satsningen på decentraliserad och personcentrerad cancervård. 97 procent av dem som behandlats i Gränby säger att de hellre vill ha sin nästa behandling där i stället för på sjukhuset. Patienterna upplever miljön som lugnare och mer trivsam och uppger att de slipper ”sjukhuskänslan”. Mottagningen ligger nära E4 och det är enkelt att hitta gratis parkering alldeles intill, säger Maria Andersson Ödman, biträdande verksamhetschef Blod- och tumörsjukdomar, Akademiska sjukhuset.

Maria Andersson Ödman, biträdande verksamhetschef Blod- och tumörsjukdomar, Akademiska sjukhuset. Foto: Staffan Claesson

Hon framhåller vidare att utlokaliseringen innebär att vårdpersonalen roterar ut till Gränby från sjukhuset vilket ger variation i arbetet samtidigt som patienterna känner sig trygga med att möta samma personal.

Gränbyprojektet inleddes under hösten 2023 i syfte att utveckla och göra cancervården i Region Uppsala mer tillgänglig. Samtidigt vill man erbjuda fler patienter möjlighet att delta i kliniska studier och skapa en attraktiv arbetsplats för vårdpersonalen. Behandlingsmottagningen i Gränby köpcentrum invigdes för drygt ett år sedan och nu summeras resultaten i rapporten Gränbyprojektet – tillgänglig cancervård.

Bakgrunden till att flytta cancervård utanför sjukhusets väggar är ökningen av cancerpatienter. Inom 15 år beräknas antalet patienter som behöver cancerbehandling att fördubblas jämfört med idag. Även om fler sjuksköterskor anställs räcker inte de fysiska platserna på Akademiska sjukhuset. Tidigare utvecklingsprojekt har visat att patienterna uppskattar den goda vården, men att restid och brist på parkeringsplatser kan vara en utmaning i samband med sjukhusbesök.

Gränbyprojektets olika delar
I projektet har patienternas upplevelse av att få behandling i köpcentrum undersökts, liksom vårdpersonalens upplevelse av att behandla cancerpatienter utanför sjukhus. Patienter har utbildats i att ta subkutana injektioner i hemmet, i stället för att resa till sjukhuset för en kort behandling. Andra delar som ingått är cancerrehabilitering och att öka användningen av 1177. Det har även gjorts en hälsoekonomisk analys, där olika värden och kostnader kopplade till patient, personal, betalare och samhället i stort har analyserats.

Analysen visar att kostnaden per behandling är cirka 50 procent lägre i Gränby jämfört med på sjukhuset och att behandlingstiden i genomsnitt är 13 minuter kortare i Gränby vilket kan bero på färre störningsmoment än på sjukhuset. I rapporten framgår också att antalet patienter i kliniska studier ökat på Akademiska och att sjukhuset har kunnat ta emot fler patienter från andra län.

– Projektet visar hur cancervården kan utvecklas och förbättras genom samverkan jämfört med om enskilda aktörer arbetar var för sig. Vi har haft modet att våga prova något nytt till gagn för både patienter och vårdpersonal, avrundar Marianne van Rooijen, sjukhusdirektör Akademiska sjukhuset.

Marianne van Rooijen, sjukhusdirektör Akademiska sjukhuset Foto: Anita Szava

 

Henrik Lindman, verksamhetschef blod- och tumörsjukdomar (BOT), Akademiska sjukhuset Foto: Staffan Claesson


Gränbyprojektet är ett utvecklingsprojekt i samarbete mellan Akademiska sjukhuset, vårdutvecklingsföretaget Adxto Care och läkemedelsföretagen Beigene Nordics, Bristol Myers Squibb och Pfizer.

Läs rapporten om Gränbyprojektet här.