Denna webbsida är endast avsedd för läkare och sjukvårdspersonal med förskrivningsrätt.

CHMP rekommenderar att Oncopeptides Pepaxti för patienter med trippelklassrefraktärt multipelt myelom

CHMP rekommenderar att Oncopeptides Pepaxti får ett fullt godkännande i EU för patienter med trippelklassrefraktärt multipelt myelom

STOCKHOLM — 23 juni 2022 — Oncopeptides AB (publ) (Nasdaq Stockholm: ONCO), ett biotechbolag inriktat på att utveckla läkemedel mot svårbehandlade hematologiska sjukdomar, meddelar idag att den europeiska läkemedelsmyndigheten EMAs kommitté för humanläkemedel, CHMP, enhälligt antagit en rekommendation att ge Pepaxti® (melphalan flufenamide, också benämnt melflufen) ett fullt marknadsgodkännande i EU. Den Europeiska kommissionen kommer att fatta ett juridiskt bindande beslut baserat på EMAs rekommendation inom 60 dagar. När kommissionen fattat sitt beslut, kommer marknadsgodkännandet vara giltigt i alla EU-länder, samt för länder inom det europeiska ekonomiska samarbetsområdet inklusive Island, Lichtenstein och Norge.

CHMPs rekommendation baseras på data från fas 2-studien HORIZON och stöds av data från den randomiserade, kontrollerade fas-3 studien OCEAN, som användes som bekräftande studie. Inga åtaganden om uppföljande studier är villkorade i marknadsgodkännandet. Oncopeptides avser att under Q4 lämna in en ansökan till EMA för att möjliggöra för patienter med relapserande refraktärt multipelt myelom (RRMM) att få tillgång till läkemedlet i tidigare behandlingslinjer.

Pepaxti är indicerat i kombination med dexametason, för behandling av vuxna patienter med multipelt myelom som har fått åtminstone tre tidigare behandlingslinjer och vars sjukdom är resistent mot minst en proteasomhämmare, ett immunmodulerande läkemedel och en monoklonal antikropp riktad mot CD38 och vars sjukdom har progredierat under eller efter den senaste behandlingen. För patienter med en tidigare autolog stamcellstransplantation (ASCT), ska tiden till progression efter transplantation vara åtminstone tre år.

”Pepaxti hjälper patienter med multipelt myelom, en obotlig form av blodcancer. Dagens rekommendation från CHMP bekräftar att Pepaxti gör nytta för dessa patienter och har en avgörande betydelse för Oncopeptides framtid och för vår forskningsportfölj,” säger Jakob Lindberg, vd för Oncopeptides. ”EMA:s vetenskapliga utvärdering har lett till att vår dialog med den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA intensifierats med syfte att uppnå en tydlig väg framåt som ger patienter i USA tillgång till läkemedlet”.

Resultat för trippelklassrefraktära patienter som genomgått minst tre tidigare behandlingslinjer, ej gjort en ASCT eller progredierat mer än 36 månader efter en ASCT i HORIZON-studien

Respons (n=52) HORIZON studien (bedömt enligt prövare) 
Total svarsfrekvens (ORR), 95% CI (%) 28.8% (17.1%, 43.1%)
Varaktighet av respons (DOR) 95% CI (månader) 7.6 (3.0-12.3)
Tid till respons (TTR) (månader) 2.3 (1.0-10.5)

”Rekommendationen om fullt godkännande för Pepaxti i EU är verkligen goda nyheter för patienter med trippelklassrefraktär sjukdom, där det medicinska behovet förblir stort och behandlingsmöjligheterna ofta uttömts,” säger Pieter Sonneveld, professor i Hematology vid Erasmus University Medical Center i Rotterdam, Nederländerna och huvudprövare i OCEAN-studien.

“EMAs utvärdering av Pepaxti bekräftar vår vetenskapliga slutsats att överlevnadsresultaten i OCEAN-studien är sant heterogena, vilket reflekteras i läkemedlets indikation och ligger i linje med myndighetens riktlinjer,” säger Klaas Bakker, Chief Medical Officer. ”I tillägg bekräftar EMA att det inte finns några toxikologiska signaler i de båda studierna och att det finns en positiv risk-nyttobalans i den indicerade patientpopulationen. Patienterna med störst nytta av Pepaxti har inte genomgått stamcellstransplantation och är ofta äldre, vilket sammantaget utgör den största delen av patienter med RRMM.”

Som tidigare kommunicerats, så har Oncopeptides ett lånelöfte från EIB. Oncopeptides och EIB har pågående förhandlingar för att uppdatera lånevillkoren så att de avspeglar den aktuella regulatoriska situationen. I tillägg överväger bolaget ytterligare finansieringsmöjligheter för att ta tillvara potentialen med det kommande EU-godkännandet. Det skulle kunna inkludera en nyemission och andra publika eller privata finansieringsmöjligheter.

Oncopeptides kommer att öka marknadsförberedelserna efter godkännande av Europeiska kommissionen, för att bana väg för en framgångsrik lansering av Pepaxti i Tyskland under Q4, 2022. Bolaget överväger aktivt olika möjligheter att kommersialisera läkemedlet, göra det tillgänglighet för patienter i hela Europa och skapa största möjliga värde för aktieägarna.

Läkemedel med potential att minska risken för aggressiv bröstcancer

Forskare har identifierat en typ av läkemedel som kan minska risken för en aggressiv form av bröstcancer som mestadels drabbar yngre kvinnor. Forskarna har även utvecklat ett test för att skatta en individs cancerrisk över tid. I studien som är publicerad i tidskriften Genome Medicine visar forskarna att två typer av progesteronreceptorhämmare minskade cancerdrivande förändringar i vävnadsprover från friska kvinnor med mutationer (förändringar) i bröstcancergenen BRCA.

Trippelnegativ bröstcancer

BRCA-mutationer är ärftliga och ökar risken för kvinnor att utveckla så kallad trippelnegativ bröstcancer. Cancerformen kännetecknas av att tumörcellerna saknar tre typer av receptorer (mottagare) på cellytan, vilket gör det svårare att rikta läkemedel mot cancercellerna. I dag ställs kvinnor med BRCA-mutationer inför valet att operera bort brösten för att minska risken för att utveckla denna svårbehandlade cancertyp.

BRCA-mutationer:

  • Man känner till flera gener där mutationer som kan orsaka ärftlig bröstcancer, där BRCA1- och BRCA2-generna är de vanligaste. Båda är högriskgener för bröstcancer, och ger i genomsnitt 50–80 procents risk att utveckla sjukdomen.
  • Åldern vid insjuknande är i genomsnitt lägre än vid de spontana formerna, vilket innebär att framför allt bröstcancerrisken börjar öka i 30-årsåldern och ökar påtagligt från 40-årsåldern.

Källa: Cancerfonden

 

Möjligt att övervaka och förebygga bröstcancerrisk

– Alternativen för att förebygga bröstcancer hos kvinnor som bär på BRCA-mutationer är i dag väldigt begränsade och många kvinnor tvingas fatta beslut om huruvida de ska operera bort brösten för att minska sin cancerrisk. Vår forskning öppnar för möjligheten att bättre övervaka och förebygga bröstcancerrisk hos enskilda kvinnor så att de kan fatta informerade beslut, säger Kristina Gemzell Danielsson, professor vid institutionen för kvinnors och barns hälsa, Karolinska Institutet, överläkare vid Karolinska Universitetssjukhuset och en av studiens författare.

Gemzell Danielssons forskargrupp genomförde studierna av behandling med progesteronreceptorhämmaren mifepriston medan andra delar genomfördes i samarbete med forskare vid bland annat University College London i Storbritannien och University of Innsbruck i Österrike.

Läkemedlen minskar cancerdrivande cellförändringar

Resultaten bekräftar forskarnas tidigare fynd att läkemedlet mifepriston minskar förändringar som kopplats till ökad cancerrisk i vävnadsprover från friska kvinnors bröst. Detsamma visades även för substansen ulipristalacetat. Både mifepriston och ulipristalacetat hämmar effekten av gulkroppshormonet progesteron och används i dag bland annat som akutpreventivmedel.

Behandlingen med mifepriston minskade cancerdrivande cellförändringar hos alla kvinnor utan BRCA-mutationer och hos cirka två-tredjedelar av kvinnor med BRCA-mutationer. Behandlingen med ulipistalacetat gav likartat resultat.

I den ena delstudien ingick 35 kvinnor, varav 15 bar på BRCA-mutationer, som under 2-3 månader behandlades med antingen mifepriston eller vitaminer (kontrollgruppen). I en annan delstudie ingick ytterligare nio kvinnor som behandlades med ulipristalacetat.[/textblock]

Test som hjälper läkare att mäta individuell cancerrisk

För att hjälpa kvinnor att bedöma sin individuella cancerrisk har forskarna utvecklat ett test kallat WID-Breast29-testet (Women’s cancer risk IDentification for Breast 29), som mäter epigenetiska förändringar i exempelvis vävnadsprover. Forskarna hoppas att testet, efter validering i större studier, ska kunna användas för att identifiera kvinnor som kan vara behjälpta av förebyggande läkemedelsbehandling.

Studien fann också att kvinnor med BRCA-mutationer hade högre progesteronnivåer under menscykeln än kvinnor utan mutationen, speciellt under perioden efter ägglossningen fram till menstruationen. Resultatet stödjer tesen om att behandling riktade mot progesteronsignalering eventuellt kan bidra till att minska cancerrisken, enligt forskarna.

Fler kliniska studier behövs

– Våra fynd tyder på att progesteronreceptorhämmare kan vara attraktiva läkemedelskandidater för att minska cancerrisk hos yngre kvinnor med BRCA-mutationer. Innan man kan rekommendera behandling behövs dock större kliniska studier för att validera resultaten i en mer diversifierad grupp samt för att undersöka eventuella biverkningar. Långvarig användning av ulipristalacetat har till exempel kopplats till leverskada medan mifepriston inte associerats med någon sådan effekt, säger Kristina Gemzell-Danielsson. Hennes grupp driver även studier av utveckling av preventivmedel med mifepriston.

Vetenskaplig artikel:

Antiprogestins reduce epigenetic field cancerization in breast tissue of young healthy women (Thomas E. Bartlett et. al.), Genome Medicine.

Akademiska först i Sverige med HIPEC behandling vid spridd äggstockscancer

Kvinnokliniken på Akademiska sjukhuset är först i Sverige med varm cytostatika i buken, eller hyperterm intraperitoneal cytostatika, HIPEC, som behandling vid spridd äggstockscancer. Behandlingen utförs inom ramen för en internationell studie där man jämför överlevnaden efter enbart kirurgi som första behandling eller en kombination med HIPEC


Kvinnokliniken på Akademiska sjukhuset är först i Sverige med varm cytostatika i buken, eller hyperterm intraperitoneal cytostatika, HIPEC, som behandling vid spridd äggstockscancer. Behandlingen utförs inom ramen för en internationell studie där man jämför överlevnaden efter enbart kirurgi som första behandling eller en kombination med HIPEC.


Marta Lomnytska

– Tidigare studier har visat att just kombinationsbehandlingen förlänger överlevnaden vid äggstockscancer,den gynekologiska cancersjukdom som har högst dödlighet. Innan HIPEC behandling kan bli klinisk praxis behöver effekten utvärderas i en större internationell klinisk studie där Akademiska som enda svenska sjukhus medverkar, säger Marta Lomnytska, överläkare vid kvinnokliniken på Akademiska sjukhuset och forskare vid Uppsala universitet.

Vid äggstockscancer (ovarialcancer) har en cancertumör uppstått på äggstocken, i någon av äggledarna eller i den del av bukhinnan som är nära äggstockarna eller äggledarna. De som får cancerformen är oftast kvinnor över 60 år. Symtomen är diffusa, med exempelvis magont och svullen mage, vilket gör den svårupptäckt. Inte sällan har sjukdomen hunnit sprida sig i bukhålan när diagnos ställs. Kirurgi med borttagning av alla synliga tumörer har central betydelse i behandlingen.

Den så kallade OVHIPEC-2-studien startade 2020 men pausades något under pandemin. Målgruppen är kvinnor med spridd äggstockscancer, så kallad carcinomatos, vilket innebär att cancercellerna har spridits till den andra äggstocken, äggledarna, livmodern och bukhinnan. För att inkluderas i studien ska patienten kunna opereras radikalt, alternativt inte ha någon eller bara minimal tumör kvar. När det kirurgiska ingreppet är klart, randomiseras de inkluderade patienterna antingen till standardbehandling, dvs utförd kirurgi, eller tillägg av HIPEC med cytostatika uppvärmd till 40-42 grader som får cirkulera i bukhålan för att få bort cancerceller som kan vara kvar. Värmen gör att cancercellerna blir mer känsliga för den cirkulerande cytostatikan.

– I Sverige startade studien tidigare i år och vi räknar med att inkludera cirka 25 patienter årligen tills vi nått cirka 100 deltagare. Då avslutas rekryteringen både från vårt eget län och patienter som remitteras till oss från universitetssjukhuset i Örebro och regionsjukhusen i Eskilstuna, Falun, Gävle, Hudiksvall och Nyköping. Internationellt har över 100 patienter randomiserats in i studien i Europa och USA, berättar Marta Lomnytska.

HIPEC behandling utförs sedan cirka 30 år tillbaka för patienterna med vissa former av tjocktarmscancer, som spridits till bukhinnan. Kirurgkliniken på Akademiska är en av fyra centra i Sverige som utför den högspecialiserade vården.

– Studiens resultat kan få stor betydelse, särskilt eftersom den är internationell och randomiserad. Om det visar sig att överlevnaden förlängs kommer sannolikt riktlinjerna för behandling att ändras, avrundar hon.

FAKTA: OVHIPEC-2-studien

  • Främsta syftet är att utvärdera överlevnaden vid spridd äggstockscancer efter kirurgi med HIPEC jämfört med enbart kirurgi.
  • Startade 2020 internationellt och beräknas pågå fram till 2025 och inkludera 538 randomiserade patienter.
  • Patienterna slumpas in i två grupper strax efter operationen, där den ena får traditionell kirurgisk behandling och den andra en kombination av kirurgi och HIPEC.
  • Efter fem år analyseras skillnaden i överlevnad mellan grupperna. Forskarna ska även analysera skillnader i tiden för återfall, livskvalitet och hälsoekonomiska aspekter.
  • Inom ramen för studien är det dessutom inplanerat att internationellt samla vävnadsprover för analys i Sverige i syfte att hitta markörer som kan förutsäga resultat av HIPEC behandling och därmed bättre kunna avgöra för vilka patienter behandlingen har störst effekt.
  • Den internationella forskningsstudien sponsras av nederländska cancerinstitutet, NKI, med tumörkirurgen och forskaren Willemien van Driel som holländsk huvudprövare.

Nya långtidsdata för Venclyxto vid KLL

Ny långtidsdata visar att tidigare obehandlade patienter med kronisk lymfatisk leukemi har en bestående progressionsfri överlevnad fyra år efter avslutad kombinationsbehandling med venetoklax

  • 5-årsanalys av fas III-studien, CLL14, (medianuppföljning på 65,4 månader) fortsätter att visa längre progressionsfri överlevnad (PFS) vid en tidsbestämd behandling med venetoklax i kombination med obinutuzumab jämfört med klorambucil i kombination med obinutuzumab hos tidigare obehandlade patienter med kronisk lymfatisk leukemi, KLL
  • PFS var statistiskt signifikant superior för venetoklax i kombination med obinutuzumab jämfört med klorambucil i kombination med obinutuzumab (median ej uppnådd [NR] jämfört med 36,4 månader, (hazard ratio [HR]: 0,35, 95 % konfidensintervall [CI]: 0,26-0,46; P<0,0001)
  • En majoritet av patienterna som behandlades med venetoklax i kombination med obinutuzumab förblir utan återfall fyra år efter avslutad behandling

AbbVie meddelar ny långtidsdata över fem år från fas III-studien, CLL14, som utvärderar ett års tidsbestämd behandling med venetoklax i kombination med obinutuzumab. Resultaten visar att fyra år efter avslutad behandling, så har 60 procent av tidigare obehandlade patienter med kronisk lymfatisk leukemi, KLL, fortsatt längre progressionsfri överlevnad (PFS) och högre andel av minimalt kvarvarande sjukdom (MRD). Resultaten presenterades nyligen på den årliga hematologikongressen, EHA (European Hematology Association Congress).

Fullständigt globalt pressmeddelande återfinns här.

Nya förslag för en jämlik cancervård: Bättre mätning och jämförelser krävs för att minska skillnaderna

Det finns fortfarande vita fläckar där det helt saknas underlag om hur cancervården ser ut i olika regioner. För att få bukt med ojämlikheterna som drabbar många cancerpatienter behövs en årlig mätning som förstärker den nationella uppföljning som redan finns, menar organisationen All.Can Sverige som listar sju förslag för en jämlik cancervård i ett nytt policydokument.

Hälsoklyftorna i Sverige har ökat under de senaste decennierna och under pandemin har en vårdskuld byggts upp som kommer att ta lång tid att beta av. Problemet med den ojämlika vården i Sverige har uppmärksammats i flera rapporter och utredningar. Fortfarande finns ett stort arbete att göra, konstaterar Emma Henriksson, talesperson för All.Can Sverige och med lång erfarenhet inom politiken, bland annat som ordförande i Socialutskottet.


Emma Henriksson

”Alla patienter har rätt till en lika god sjukvård oavsett var de bor eller vem de är, men där är vi inte idag. Vi på All.Can Sverige vill bidra med idéer och fakta som kan användas för att förbättra situationen för cancerpatienter. Bättre mätning och jämförelser är ett måste för att kunna vidta rätt åtgärder”, säger Emma Henriksson.

Ett av All.Cans sju förslag handlar just om att mäta och jämföra mer för att identifiera ojämlikheter i cancervården. Socialstyrelsens Öppna jämförelser är en bra grund för analys, men behöver utvecklas. En ny, årligt återkommande mätning skulle kunna genomföras inom ramen för Öppna jämförelser, föreslår All.Can.

”Tillgång till data krävs för att driva förändring och förbättra sjukvården. Med hjälp av tillgång till så kallad Big data kan man följa upp utvecklingen så att alla i Sverige får tillgång till en bättre sjukvård”, säger Henrik Grönberg, professor vid Karolinska Institutet och överläkare vid Capio S:t Göran.

”Vi vill gärna se en livlig debatt om våra idéer för en mer jämlik cancervård och vi kommer att fortsätta ta den här debatten”, avslutar Emma Henriksson.

All.Cans sju idéer för en mer jämlik cancervård:

  1. Hjälp primärvården att upptäcka cancer tidigt
  2. Uppmuntra fler cancercertifierade vårdcentraler
  3. Förnya vårdens styrning för ökad jämlikhet
  4. Utveckla nationella centra för högspecialiserade behandlingar
  5. Inrätta cancerstödprogram för utsatta områden
  6. Utöka åldersgrupper definierade i sjukvården med ”Unga vuxna”
  7. Mät och jämför mer för att identifiera ojämlikhet i cancervården

 

Om rapporten
Förslagen i rapporten Jämlik cancervård – Ett policydokument från All.Can Sverige har tagits fram av en arbetsgrupp som våren 2021 arbetade fram ett antal utgångspunkter och sju rekommendationer. Rapporten publiceras i juni 2022. All.Can Sverige vill ta vårt ansvar för att medverka till en mer jämlik situation för cancerpatienter i Sverige. Vi vill bidra med idéer och fakta som kan användas för att förbättra situationen för de som drabbas av cancer, och om vi lyckas vill vi att det ska spridas och inspirera andra.

Om All.Can Sverige
All.Can Sverige samlar patientorganisationer, akademin, sjukvårdens professioner, life science-industrin och beslutsfattare för diskussioner om effektiv och personcentrerad cancervård. Genom att samla många aktörer kan All.Can utgöra en hävstångseffekt för alla krafter som verkar för en bättre cancervård. All.Can Sverige lanserades i december 2020.

All.Can Sverige är ett samarbete mellan Nätverket mot cancer, Ung Cancer, Bröstcancerförbundet, European Cancer Patient Coalition, Nollvision cancer och Microsoft samt de finansierande företagen Bristol Myers Squibb och Roche.