Positiva data för venetoclax vid svår kronisk lymfatisk leukemi

Positiva data för venetoclax vid svår kronisk lymfatisk leukemi
The Lancet Oncology publicerar i dag resultat från AbbVies fas 2-studie som utvärderat effekten av behandling med venetoclax hos patienter med kronisk lymfatisk leukemi som återfallit och/eller inte längre svarar på behandling och har 17p-deletion, en genetisk mutation som tyder på dålig prognos. Studien ligger till grund för FDAs godkännande av venetoclax i USA i april.

Studien visar att närmare 80 procent av patienterna svarade på behandlingen med venetoclax, 8 procent svarade helt på behandlingen och uppnådde så kallad komplett remission. 45 patienter svarade tillräckligt bra på behandling för att testas för minimal kvarvarande sjukdom, så kallad Minimal Residual Disease (MRD). Av dessa var 18 patienter MDR-negativa, vilket betyder att de hade mindre än 1 cancercell per 10 000 celler i blodet.

Kronisk lymfatisk leukemi, KLL, är den vanligaste formen av leukemi hos vuxna. I Sverige får omkring 500 personer diagnosen varje år.

– Patienter med 17p-deletion har vanligtvis en dålig prognos och är en särskild utmaning att behandla. Resultaten från studien visar att venetoclax har god effekt på denna grupp av patienter och läkemedlet kommer att bli ett viktigt tillskott till nuvarande behandling, säger Honar Cherif, chef vid sektionen för hematologi på Akademiska Sjukhuset i Uppsala och som är delaktig i andra studier med venetoclax i Sverige.

Venetoclax har en ny typ av verkningsmekanism. Ett sätt för cancerceller att överleva är att undvika så kallad programmerad celldöd. Till sin hjälp att överleva använder cancercellen ett protein, BCL-2. Venetoclax blockerar effekten av BCL-2 så att cancercellerna dör. Venetoclax tas i tablettform, en gång om dagen.

I januari 2016 validerade den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA AbbVies ansökan om godkännande för försäljning av venetoclax för behandling av patienter med KLL med 17p-deletion eller TP53-mutation. I februari 2016 beviljade EMA klassificeringen av venetoclax som särläkemedel för behandling av akut myeloisk leukemi (AML). För närvarande utvärderas venetoclax av EMA och andra regulatoriska myndigheter och studeras för behandling av relaps/refraktär KLL (det vill säga de som återfått sjukdomen eller inte längre svarar på behandling). Studier med venetoclax pågår inom flera olika cancerområden.