Venetoclax mot leukemi beviljas status som särläkemedel

Syftet med att bevilja status som särläkemedel är att kunna diagnosticera, förebygga eller behandla livshotande sjukdomar som drabbar högst fem av 10 000 personer i EU årligen. För att få status som särläkemedel krävs även att det saknas tillfredställande behandling och att det nya läkemedlet bedöms innebära en betydande fördel för berörda patienter.

AbbVie har även skickat in ansökan till EMA för godkännande av venetoclax vid en svårbehandlad variant av blodcancerformen kronisk lymfatisk leukemi (KLL). Den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA har nyligen beviljat venetoclax status både som särläkemedel och så kallad genombrottsterapi för behandlingen av patienter med AML.

Venetoclax är en BCL-2 hämmare. BCL-2 är ett protein som förhindrar apoptos (programmerad celldöd) hos vissa typer av celler, bland annat lymfocyter. Substansen har utvecklats för att blockera effekten av BCL-2 proteinet. Just nu pågår fas 3-studier med venetoclax för behandling av flera olika cancerformer, bland annat för patienter som fått återfall i KLL (kronisk lymfatisk leukemi). I Sverige pågår fas 3-studier med venetoclax på tre kliniker; Sunderbyns sjukhus i Luleå, Akademiska sjukhuset i Uppsala och Skånes Universitetssjukhus i Lund. Venetoclax utvecklas i samarbete mellan AbbVie, Roche och Genentech. Ytterligare information om venetoclax studieprogram finns på www.clinicaltrials.gov.