Positivt utlåtande för panobinostat

Den europeiska läkemedelsmyndighetens vetenskapliga nämnd CHMP rekommenderar godkännande av Farydak (panobinostat) för behandling av myelom. Ett glädjande besked, menar Hareth Nahi, överläkare vid Karolinska Universitetssjukhuset och en av landets ledande experter på området.

– När standardbehandlingen inte längre biter är det avgörande att vi har effektiva behandlingar att sätta in.

Patienter som fått återfall i myelom eller utvecklat resistens mot två behandlingslinjer kan leva mer än dubbelt så länge utan att sjukdomen förvärras om de får tillägg av HDAC-hämmaren panobinostat.

Myelom är en elakartad form av benmärgscancer som drabbar drygt 600 personer i Sverige per år. Sjukdomsutvecklingen kan oftast kontrolleras med hjälp av läkemedel, men förr eller senare får i stort sett alla patienter återfall och utvecklar resistens mot läkemedlen de behandlas med.

Nu har CHMP, den europeiska läkemedelsmyndighetens EMA:s vetenskapliga nämnd, gett ett så kallat positivt utlåtande vilket innebär att EU-kommissionen rekommenderas att godkänna panobinostat.

Panobinostat mer än fördubblar tiden utan sjukdomsutveckling
Rekommendationen grundas på effekt- och säkerhetsdata från en subgruppsanalys av fas III-studien PANORAMA-1 där panobinostat prövats som tillägg till bortezomib och dexametason. I den aktuella subgruppen ingick 147 patienter som fått återfall och/eller blivit behandlingsrefraktära efter minst två behandlingar varav en bestående av bortezomib i kombination med ett immunmodulerande läkemedel (IMiD). Hos dessa patienter förlänger tillägg av panobinostat den progressionsfria överlevnaden (PFS), det vill säga tiden utan sjukdomsutveckling med 7,8 månader, från 4,7 till 12,5 månader, jämfört med enbart bortezomib och dexametason.