Patienter med KML kan bli behandlingsfria med Tasigna

Patienter med kronisk blodcancer kan bli behandlingsfria med Tasigna

Nya data på Novartis läkemedel Tasigna (nilotinib) visar att mer än 51 procent av patienter med kronisk myeloisk leukemi (KML) som fått flerårig målinriktad behandling, kan bli behandlingsfria. Tillståndet, som kallas treatment free remission (TFR), innebär att patienter som tidigare varit beroende av livslång medicinering kan avsluta sin behandling under kontrollerade former och leva utan daglig medicinering med nilotinib. Resultaten kommer från två av Novartis kliniska studier, ENESTFreedom och ENESTStop, och presenteras i helgen på den europeiska hematologikongressen, EHA i Köpenhamn.

För bara 15 år sedan var kronisk myeloisk leukemi (KML) en blodcancer där få patienter levde fem år efter diagnosen. Det är därför ett stort steg för forskning och patienter att utvecklingen nu nått en punkt där målinriktad behandling kan göra att sjukdomen, hos vissa patienter, dämpas till en nivå där den inte längre kan mätas och behandling därmed inte är nödvändig.

Ny forskning kan leda till paradigmskifte

Sedan 2001, då tyrosinkinashämmaren Glivec (imatinib) introducerades, har överlevnaden i KML ökat så kraftigt att de flesta patienter kan leva ett normallångt liv förutsatt att de tar sin medicin dagligen under resten av livet.

Resultat från de studier som presenteras i Köpenhamn nu i helgen, visar på ännu ett paradigmskifte inom KML-forskningen – att vissa patienter svarar så bra på behandling med att de efter några år, kan avbryta den helt.

– De här resultaten hos KML-patienter är bland de mest spännande vi sett inom cancerområdet de senaste åren, säger Leif Stenke, överläkare vid Hematologiskt Centrum, Karolinska Universitetssjukhuset, KS, och ordförande i svenska KML-gruppen. Leif Stenkes team vid KS deltar själva i olika kliniska internationella studier kring treatment free remission.

Flera studier om TFR på EHA

Vid EHA-mötet presenterades preliminära data från flera studier kring TFR. De visade att KML-sjukdomen, om den behandlas ner till en nivå där den nätt och jämnt, eller inte alls är detekterbar, så kan försök att stoppa behandlingen göras under kontrollerade former. Hos cirka hälften av de patienter som avbröt behandlingen hölls sjukdomen i schack även utan fortsatt terapi. Studierna visar också att återinsatt terapi gav mycket god effekt hos de patienter som stoppade behandlingen men sedan fick tillbaka mer aktivitet i sin KML-sjukdom.

– Det är en mycket viktig lärdom för att vi på ett säkert sätt ska kunna rekommendera våra KML-patienter att under kontrollerade former pröva ett stopp i behandlingen, säger Leif Stenke.

– Även om uppföljningstiderna i studierna är relativt korta, väcker dessa data stort hopp om att vi helt ska kunna bota vissa KML-patienter med hjälp av endast tablettbehandling med tyrosinkinashämmare.

Drygt hälften av patienterna behandlingsfria

En av studierna som visar att det hos vissa patienter är möjligt att avbryta behandlingen är ENESTFreedom som omfattar 215 patienter från 19 länder, däribland Sverige, som alla behandlats med nilotinib. Unikt för den här studien är att patienterna har behandlats under relativt kort tid, median på 3,6 år, och därefter har behandlingen avslutats för de patienter som nått säkerhetskriterierna, i detta fall långvarigt och djupt svar på behandling så sjukdomen inte kunnat detekteras i blodet. Av de patienter som avslutat behandlingen var 51,6 procent fortfarande behandlingsfria efter 48 veckor, det vill säga att de efter 48 veckor fortfarande inte behöver läkemedel för sin leukemi.

Den andra studien, ENESTStop, omfattar 163 patienter med KML som vid förstalinjes-behandling med Glivec inte nått en tillräckligt djup molekylär respons för att kunna avsluta behandlingen och då i stället gått över till behandling med nilotinib. Resultat från studien visar att efter ett års behandling kunde 126 av patienterna avsluta behandlingen, av dessa var 57,9 procent fortfarande behandlingsfria, det vill säga att de efter 48 veckor fortfarande inte behöver läkemedel för sin leukemi.

Mer om ENESTfreedom

ENESTfreedom (Evaluating Nilotinib Efficacy and Safety in Clinical Trials – Following REsponsE in De nOvo CML-CP Patients) är en så kallad öppen fas II-studie som omfattar 215 patienter med Philadelphiakromosompositiv kronisk myeloisk leukemi (Ph+ KML) i kronisk fas. Totalt deltar 132 kliniska centra i 19 länder i studien. I ENESTfreedom utvärderades den behandlingsfria perioden hos 190 vuxna med Ph+ KML efter det att de uppnått en varaktig och djup respons på MR4,5 i minst ett år med nilotinib som förstalinjes-behandling.

Mer om ENESTop

ENESTop (Evaluating Nilotinib Efficacy and Safety Trial) är en öppen (open lable) fas II-studie med 163 patienter med Ph+ KML som genomförts vid 63 kliniska centra i 18 olika länder. Studien utvärderade möjligheten att avsluta behandling mot leukemi hos 126 vuxna med Ph+ KML i kronisk fas. Inom studien avslutades behandlingen efter det att de uppnått en varaktig djup molekylär respons i minst ett år med nilotinib som andralinjes-behandling efter förstalinjes-behandling med imatinib.