Övertygande för Jakavi vid PV

Åtta av tio patienter med blodcancerformen polycytemia vera, PV, fortsätter att svara bra på läkemedlet Jakavi (ruxolitinib) efter ett års behandling. Det visar data från fas III-studien RESPONSE som presenterats vid den nyligen avslutade hematologikongressen EHA i Wien.

– Det här är betryggande resultat som bekräftar värdet av målstyrd behandling vid polycytemia vera, säger PA Broliden, medicinsk rådgivare på Novartis Onkologi och erfaren hematolog.

Polycytemia vera, PV, är en kronisk form av blodcancer som drabbar omkring 160 personer om året i Sverige. Sjukdomen kännetecknas av ett onormalt högt antal röda blodkroppar som i sin tur gör blodet tjockt och trögflytande. Eftersom PV inte kan botas inriktas behandlingen på att lindra symtom och minska risken för potentiellt livshotande komplikationer som blodproppar, stroke och hjärtinfarkt.

Standardbehandlingen vid PV är i första hand blodtappning för att kontrollera volymen av röda blodkroppar, men många patienter måste därutöver behandlas med antingen interferon eller hydroxyurea, ett cytostatikum som hämmar blodproduktionen. Patienter som inte tål eller är hjälpta av standardbehandling kan behandlas med ruxolitinib, en JAK-hämmare som sedan tidigare är godkänd för behandling av myelofibros.

Stabilt behandlingssvar efter ett år
Till grund för EU-kommissionens beslut i mars i år om att godkänna ruxolitinib vid polycytemia vera låg fas III-studien RESPONSE där ruxolitinib jämfördes med bästa tillgängliga behandling (BAT = Best Available Treatment) hos patienter som inte kan behandlas med hydroxyurea. Den analys som nu presenteras vid EHA är en planerad uppföljning vid 18 månader från första behandlingssvar. Resultaten visar att sjukdomen är fortsatt kontrollerad hos 80 procent av patienterna i ruxolitinib-gruppen. Att sjukdomen är kontrollerad brukar definieras som att hematokritnivån, de röda blodkropparnas andel av den totala blodvolymen, ligger stadigvarande under 45 procent utan att blodtappning behöver genomföras samt att patientens mjälte minskar i storlek.

– Otillräckligt kontrollerad polycytemia vera kan leda till mycket allvarliga komplikationer, säger PA Broliden, medicinsk rådgivare med mångårig erfarenhet av att behandla hematologiska maligniteter. Därför är det glädjande att vi nu har ett effektivt läkemedel att sätta in och att effekten ser ut att hålla i sig över tid.

Ruxolitinib in polycythemia vera: Follow-up from the RESPONSE trial (EHA Abstract #S447) presenteras av Jean-Jacques Kiladjian, MD, PhD, Centre d’Investigations Cliniques, Hôpital Saint-Louis.