Orphan Drug status och Fast Track benämning för avelumab mot merkelcellskarcinom

Merck och Pfizer meddelar att den amerikanska läkemedelsmyndigheten US Food and Drug Administration (FDA) har beviljat prövningsläkemedlet avelumab* status som orphan drug (särläkemedel) för behandling av merkelcellskarcinom (MCC), en sällsynt och aggressiv typ av hudcancer.1,2 Varje år diagnosticeras cirka 50 nya fall av MCC i Sverige.3

Avelumab (även kallat MSB0010718C) är en fullt human monoklonal IgG1-antikropp mot Programmerad Death-Ligand 1 (anti-PD-L1) som nu genomgår kliniska prövningar. Merck och Pfizer genomför för närvarande en Fas II studie (JAVELIN Merkel 200) för att undersöka säkerhet och effekt av avelumab hos patienter med metastatisk MCC som har fortsatt tillväxt efter minst en kemoterapibehandling.

”Vi satsar stora resurser för att påskynda vårt kliniska prövningsprogram med målet att hjälpa patienter som kämpar mot sällsynta och svårbehandlade sjukdomar som merkelcellskarcinom”, säger doktor Luciano Rossetti, chef för Global Research & Development inom Mercks enhet för bioläkemedel, Merck Serono. “Det är stimulerande att bli inkluderad i FDAs program för orphan drugs och vi är förväntansfulla inför resultaten från vår Fas II-prövning med avelumab mot denna dödliga hudcancer”.

”Detta är en ovanlig och dödlig typ av hudcancer, särskilt när den har fortsatt att växa trots kemobehandling”, säger doktor Mace Rothenberg, Senior Vice President of Clinical Development and Medical Affairs och Chief Medical Officer inom Pfizer Oncology. “Det finns starka vetenskapliga och kliniska skäl att tro att vi genom att utnyttja kroppens immunsystem ska kunna kontrollera sjukdomen och ge hopp till patienter som lider av merkelcellscancer”.

JAVELIN Merkel 200 är en öppen multicenterstudie som utvärderar patienter med metastatisk MCC som tidigare genomgått åtminstone en behandlingsomgång med kemoterapi. Primärt effektmått är frekvensen av objektivt behandlingssvar. Det sekundära effektmåttet omfattar behandlingssvarets varaktighet, överlevnad utan sjukdomsutveckling, total överlevnad samt säkerhet. I studien, deltar 88 patienter vilket överträffar det förväntade deltagarantalet om 84 personer. Studien genomförs på kliniker i Asien och Stilla havsområdet, Australien, Europa och Nordamerika.

Det kliniska prövningsprogrammet JAVELIN omfattar också en Fas III-studie avseende stadium IIIb/IV eller återkommande icke småcellig lungcancer (non-small cell lung cancer, NSCLC) utformad för att utvärdera effekt och säkerhet hos avelumab jämfört med docetaxel hos patienter vars sjukdom fortsatt utvecklas efter en tidigare platinabaserad dubbelbehandling (JAVELIN Lung 200); en Fas Ib öppen multicenter- multidosstudie utformad för att utvärdera den maximalt tolererade dosen samt fastställa den rekommenderade Fas II-dosen av avelumab i kombination med axitinib** hos patienter med tidigare obehandlad avancerad njurcellscancer, RCC: JAVELIN Renal 100); en internationell öppen Fas I-studie med ökande doser för att undersöka säkerhet, tolerans, farmakokinetik samt biologisk och klinisk aktivitet hos patienter med metastaserande eller lokalt avancerade solida tumörer (JAVELIN Solid Tumor); samt en Fas I-studie för att undersöka tolerans, säkerhet, farmakokinetik samt biologisk och klinisk aktivitet av avelumab hos japanska patienter med metastaserande eller lokalt avancerade solida tumörer (JAVELIN Solid Tumor Japan) med en kohort av asiatiska patienter med magcancer.

Det kliniska utvecklingsprogrammet för avelumab omfattar nu över 1 000 patienter som behandlas för mer än 15 olika tumörtyper, bl a NSCLC, bröstcancer, magcancer, äggstockscancer, urologisk cancer, matstrupscancer, SCCHN, RCC, MCC, melanom och mesoteliom.