Lutetium (177Lu) oxotreotid (Lutathera®) godkänt för behandling av GEP-NET

Godkänd teragnostiskt system för GEP-NET

02 oktober 2017, Saint-Genis-Pouilly, Frankrike – Advanced Accelerator Applications S.A.
(NASDAQ: AAAP) (AAA), en internationell specialist inom molekylärnukleär medicin (MNM)
tillkännagav idag att Europeiska kommissionen godkänt Lutathera® (lutetium (177Lu) oxodotreotid) för
behandling av inoperabla, metastaserande eller progredierande, väldifferentierade (G1 och G2),
somatostatinreceptorpositiva gastroenteropankreatiska neuroendokrina tumörer (GEP-NET) hos
vuxna. Godkännandet innebär att Lutathera® (lutetium (177Lu) oxodotreotid) får tillhandahållas i EU:s
alla 28 medlemsstater, samt i Island, Norge och Liechtenstein.

Godkännandet baseras på resultaten från den randomiserade, pivotala fas III-studien NETTER-1, i
vilken patienter med inoperabla NET i tunntarmen, progredierande med standardbehandling
Octreotide LAR och med ett överuttryck av somatostatinreceptorer, deltog. I studien jämfördes
behandling med Lutathera® (lutetium (177Lu) oxodotreotid) och 30 mg Octreotide LAR med en 60 mg
dos Octreotide LAR. Godkännandet baseras även på effekt- och säkerhetsdata från fas I/II-studien
Erasmus, i vilken fler än 1200 patienter med många olika NET–indikationer (inklusive foregut
(bronkial och pankreas), midgut and hindgut) deltog.

Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) begärde en uppdatering beträffande NETTER-1
studieresultaten med ett cut-off datum den 30 juni 2016. Uppdatering bekräftade tidigare resultat
(Strosberg, et al. N Engl J Med 2017;376:125-35) som visat att NETTER-1 studien nådde primär
endpoint, det vill säga att Lutathera® (lutetium (177Lu) oxodotreotid gav en 79 % minskning av risken
för sjukdomsprogression eller död, jämfört med Octreotide LAR 60 mg. Även om den slutliga
analysen av total överlevnad (OS) gjordes efter 158 kumulativa dödsfall (sekundär endpoint) visade
uppdateringen (efter 71 kumulativa dödsfall) en gynnsam trend för Lutathera® (lutetium (177Lu)
oxodotreotid) (28 dödsfall i studiegruppen som behandlades med Lutathera® (lutetium (177Lu)
oxodotreotid) och 43 dödsfall i studiegruppen som behandlades med Octreotide LAR 60 mg). I
Octreotide LAR studiegruppen var Median-OS 27,4 månader. Efter 42 månader hade detta
fortfarande inte uppnåtts i Lutathera® (lutetium (177Lu) oxodotreotid) studiegruppen (Hazard Ratio
(HR) på 0. 536) vilket innebar att behandling med Lutathera® (lutetium (177Lu) oxodotreotid gav en
46 % minskning av risken för död, jämfört med Octreotide LAR 60 mg.1

– Peptid receptor radionuklid terapi (PRRT) med exempelvis Lutathera®, har visat sig vara en
mycket effektiv behandling mot neuroendokrina tumörer, både med att lindra hormonella symtom
samt minska eller stabilisera tumörsjukdomen under flera år. Godkännandet innebär att
behandlingen kan bli tillgänglig för flera patienter med neuroendokrina tumörer, säger Staffan Welin,
överläkare och chef vid sektionen för onkologisk endokrinologi, Akademiska Sjukhuset i Uppsala
och Ordförande i ENETS Center of Excellence, Uppsala.

Gastroenteropankreatiska neuroendokrina tumörer, även kända som GEP-NET, är en grupp
tumörer som utgår från de neuroendokrina cellerna i ett flertal organ. Lutetium (177Lu) oxodotreotid
(Lutathera®) har av europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) och amerikanska
läkemedelsmyndigheten (FDA) fått särläkemedelsstatus för behandlingen av NET och andra
tumörer med ett överuttryck av somatostatinreceptorer.

Den uppskattade förekomsten av gastrointenstinala NET i Sverige är ca 6.1 per 100 000 per år med
en årlig prevalens högre än 35 per 100 000.2

– Vi är mycket glada att Lutathera® godkänts. Eftersom NET är en ovanlig och svårdiagnostiserad
cancerform är det många patienter som inte får den rätta diagnosen förrän sjukdomen är relativt
långt gången, säger Lena Malm, ordförande i Carpanet, patientföreningen för neuroendokrina
tumörsjukdomar, NET, och fortsätter – att vi nu kan få tillgång till en behandling som kan förlänga
tiden till sjukdomsprogression ger oss möjligheten till mindre oro och en bättre livskvalitet i
vardagen.

Lutathera® (lutetium (177Lu) oxodotreotid) är den terapeutiska komponenten i ett teragnostiskt
system utvecklad av AAA som inkluderar den diagnostiska komponenten, SomaKit TOC™. Testet
är godkänt för att med positronemissionstomografisk (PET) avbildning lokalisera primära tumörer
och tillhörande metastaser hos vuxna med bekräftade eller misstänkta väldifferentierade GEP-NET,
med ett överuttryck av somatostatinreceptor, Båda läkemedlen riktar sig mot somatostatinreceptor
typ 2, vilket uttrycks i 80 % av alla NET-tumörer.

1 SmPC (http://www.adacap.com/wp-content/uploads/2017/09/emea-combined-h-4123-sv-1.pdf)
2 Scandinavian Journal of Gastroenterology, Neuroendocrine gastro-enteropancreatic tumors – from
eminence based to evidence-based medicine – A Scandinavian view April 2015 Kjell Öberg
Om Lutathera® (lutetium (177Lu) oxodotreotid)
Lutathera® (lutetium (177Lu) oxodotreotid) är en 177Lu-märkt somatostatinanalog peptid. Lutathera®
(lutetium (177Lu) oxodotreotid) hör till en framväxande form av behandlingar som kallas peptid
receptor radionuklid terapi (PRRT). PRRT innebär en riktad behandling mot tumören genom
radiomärkta molekyler som binder till specifika receptorer som uttrycks av tumören.
Lutetium (177Lu) oxodotreotid (Lutathera®) har av europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) och
amerikanska läkemedelsmyndigheten (FDA) fått särläkemedelsstatus för behandlingen av NET och
andra tumörer med ett överuttryck av somatostatinreceptorer. Det finns idag tillgängligt för patienter
via compassionate use programme (CUP) och named patient basis i tio europeiska länder och i
USA under Expanded Access Program (EAP). En New Drug Application har lämnats in till
amerikanska läkemedelsmyndigheten (FDA), med ett Prescription Drug User Fee Act (PDUFA)
datum satt till den 26 januari, 2018.

Produktresumén för lutetium (177Lu) oxodotreotid (Lutathera®) finns här