Jakavi minskar symtombördan för patienter med myelofibros och polycytemia vera

Jakavi minskar symtombördan för patienter med myelofibros och polycytemia vera
Patienter med de ovanliga blodcancerformerna myelofibros och polycytemia vera (PV) lever längre och har färre symtom när de behandlas med JAK-hämmaren Jakavi (ruxolitinib), det visar fas III-data som i dagarna presenteras på American Society of Hematology (ASH) 57th annual meeting i Orlando.

Ruxolitinib är en så kallad JAK-hämmare som är godkänd för behandling av polycytemia vera (PV) och myelofibros, två ovanliga men allvarliga former av blodcancer som båda påverkar blodbildningen i kroppen och kan ge svåra och allvarliga symtom.
Patienter som behandlas med ruxolitinib lever längre

Femårsdata från studien COMFORT-II där ruxolitinib jämfördes med bästa tillgängliga behandling (BAT = Best Available Treatment) visar att myelofibrospatienter som behandlats med ruxolitinib löpte en 33 procent minskad risk att avlida under de fem år studien pågick, jämfört med patienter som fått BAT. Även hos patienter som övergick till ruxolitinib när BAT inte längre gav önskad effekt efter den primära analysperioden på 48 veckor, såg man en överlevnadsvinst.

Hos mer än hälften av patienterna (53,4 procent) som fick ruxolitinib minskade också mjältens storlek signifikant (≥35 procent) vilket bibehölls i 3,2 år i median1. Mjältförstoring är vanligt hos myelofibrospatienter och kan ge svåra obehag.

– Myelofibros är en dödlig sjukdom med stor påverkan på livskvaliteten. Det är därför mycket glädjande att kunna erbjuda patienterna ett läkemedel som både ger ett längre liv och en minskning av de plågsamma symtom som sjukdomen för med sig, säger Björn Paulsson, medicinsk chef på Novartis Onkologi.

Ruxolitinib sänker hematokritnivåerna vid PV
I fas III-studien RESPONSE 2 jämfördes effekten av ruxolitinib med bästa tillgängliga behandling hos patienter med polycytemia vera (PV), utan mjältförstoring, som blivit resistenta eller intoleranta mot hydroxyurea. Hos gruppen som fick ruxolitinib sjönk hematokritnivåerna (andelen röda blodkroppar av blodets totalvolym) till en nivå där patienterna inte behövde tappas på blod2. PV leder till att kroppen producerar för stora mängder röda blodkroppar vilket gör blodet mer trögflytande. Om sjukdomen inte behandlas ökar risken för potentiellt livshotande komplikationer som blodproppar, stroke och hjärtinfarkt samt förhöjda halter av vita blodkroppar och blodplättar. Det är också viktigt att behandla PV för att förhindra progression av sjukdomen.3,4
– Vi är väldigt glada över att kunna erbjuda målstyrd behandling för de PV-patienter som inte svarar på dagens standardbehandling, säger Björn Paulsson.
Säkerhetsprofilen för ruxolitinib låg i linje med vad som observerats i tidigare studier. Data från RESPONSE 2-studien analyseras efter hand och kommer att presenteras vid en framtida medicinsk kongress.

Om COMFORT II
COMFORT-II är en randomiserad, öppen fas III-studie där ruxolitinib jämförts med bästa befintliga terapi. Studien omfattade 219 patienter med primär myelofibros, post-polycytemia vera myelofibros eller post-essentiell trombocytemisk myelofibros vid 56 studiecentra i Europa. I studien deltog även patienter från Sverige.

Om RESPONSE 2
RESPONSE 2 är en öppen randomiserad, multicenter fas IIIb-studie där effekt och säkerhet för ruxolitinib utvärderats jämfört med bästa befintliga terapi. Studien omfattade 149 patienter med polycytemia vera som blivit resistenta eller intoleranta mot hydroxyurea och regelbundet behövde tappas på blod för att hålla hematokritnivåerna nere men som inte hade förstorad mjälte.