Enda läkemedlet mot myelofibros – nu in i högkostnadsskyddet

Jakavi, det hittills enda läkemedlet som godkänts för behandling av den allvarliga blodcancerformen myelofibros, ska ingå i högkostnadsskyddet. Det har Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, beslutat.

– Det är ett mycket glädjande besked, säger en av landets ledande experter på myelofibros, överläkare Peter Johansson vid Sahlgrenska Universitetssjukhuset och Uddevalla sjukhus.

Myelofibros är en sällsynt och handikappande form av blodcancer som i Sverige drabbar omkring 60 personer per år. Sjukdomen kännetecknas av att ärrliknande bindväv bildas i benmärgen, kroppens blodfabrik. Följden blir att blod måste produceras i andra delar av kroppen, framför allt i mjälten som då kan växa till flera gånger sin normala storlek – ibland upp till tio kilos vikt. Myelofibros ökar såväl blödningsrisken som känsligheten för infektioner och kan också orsaka svåra smärtor i leder och skelett. I värsta fall utvecklas sjukdomen till akut myeloisk leukemi, en cancerform med ett mycket snabbt förlopp.
År 2012 introducerades Jakavi, det enda läkemedlet som hittills godkänts för behandling av myelofibros, som blockerar ett enzym (JAK) som driver på sjukdomens utveckling. Godkännandet grundades på Jakavis symtomhämmande egenskaper, framförallt förmågan att minska mjältstorleken som i sig ger upphov till plågsamma följdverkningar. I samband med 18th Congress of European Hematology Association (EHA) presenterades nya data som visade att behandling med Jakavi också förbättrar överlevnaden radikalt i jämförelse med konventionell behandling (BAT, Best Available Therapy – behandlande läkares val av bästa tillgängliga behandling). Fram till nu har Jakavi förskrivits mycket olika beroende på var i landet patienterna bor, något som Blodcancerförbundet påtalat, men nu efter beslutet från TLV hoppas Peter Johansson att behandlingen med Jakavi blir mer likartad i landet.

– Myelofibros är en komplex och ovanlig sjukdom, säger Peter Johansson, som understryker vikten av erfarenhetsutbyte inom läkarkåren för att säkerställa att så många patienter som möjligt får optimal behandling.

Att Jakavi nu ingår i högkostnadsskyddet innebär att patienter betalar högst 2 200 kronor per år.

Jakavi blockerar sjukdomsframkallande enzymer
Myelofibros uppkommer genom en defekt i den så kallade JAK-STAT-signalvägen. Denna signalväg har en nyckelfunktion i blodkroppsbildningen och i kroppens immunologiska och inflammatoriska reaktioner. Jakavi är en så kallad JAK-hämmare, som blockerar de enzymer (JAK1 och JAK2) som driver på sjukdomens utveckling. Läs mer om Jakavi på Fass.se.