CHMP rekommenderar EU-godkännande för ny behandling vid kronisk lymfatisk leukemi

CHMP rekommenderar EU-godkännande för ny behandling vid kronisk lymfatisk leukemi

CHMP rekommenderar EU-godkännande av Venclyxto (venetoklax) från AbbVie, en tablettbehandling för patienter med kronisk lymfatisk leukemi (KLL) med så kallad 17p-deletion eller TP53-mutation som är olämpliga för eller som har sviktat på en B-cellsreceptorhämmare, samt patienter utan 17p-deletion eller TP53-mutation som har sviktat på både en B-cellsreceptorhämmare och kombinationsbehandling med antikroppar och cellgifter.

Om Venclyxto godkänns av Europeiska kommissionen blir det den första BCL-2-hämmaren som godkänns i Europa.
COMP (Committee for Orphan Medicinal Products) gav nyligen Venclyxto rekommendation för EU-godkännande som särläkemedel vid behandling av multipelt myelom och diffust storcelligt B-cellslymfom (DLBCL).

CHMP (European Committee for Medicinal Products) har idag gett en rekommendation för godkännande av Venclyxto, en tablettbehandling för vuxna patienter med kronisk lymfatisk leukemi som har 17p-deletion eller TP53-mutation och är olämpliga för eller som har sviktat på en B-cellsreceptorhämmare. Venclyxto rekommenderas också för vuxna patienter utan 17p-deletion eller TP53-mutation som har sviktat på både en B-cellsreceptorhämmare och kombinationsbehandling med antikroppar och cellgifter.

Ett positivt utlåtande från CHMP är en rekommendation till Europeiska kommissionen att godkänna läkemedlet. Besked om godkännande förväntas från Europeiska kommissionen i slutet av 2016 och gäller i alla 28 medlemsstater samt Island, Liechtenstein och Norge.

─ Människor som lever med denna svårbehandlade form av KLL har idag begränsade behandlingsmöjligheter och vanligen en dålig prognos. Dagens positiva utlåtande är ett stort steg framåt för dessa patienter, som har sviktat på eller är olämpliga för andra behandlingar, säger svenska KLL-gruppens ordförande Maria Strandberg, överläkare och hematolog på medicinkliniken vid Sundsvalls sjukhus.

Venclyxto har en ny typ av verkningsmekanism. Ett sätt för cancerceller att överleva är att undvika så kallad programmerad celldöd och till sin hjälp använder cancercellen ett protein, BCL-2. Venclyxto blockerar effekten av BCL-2 så att cancercellerna dör. Venclyxto tas i tablettform, en gång om dagen.

KLL är en cancer i blodet och benmärgen som vanligtvis utvecklas långsamt. De som har 17p-deletion eller TP53-mutation har ofta en dålig prognos och medellivslängden är kortare än två till tre år med nuvarande standardbehandling. 17p-deletion är en genförändring där delar av kromosom 17 saknas. 3 till 10 procent av tidigare obehandlade KLL-patienter har denna förändring och 30 upp till 50 procent av dem som fått återfall i sjukdomen. Så kallad TP53-mutation finns hos 8 till 15 procent av de patienter som får sin första behandling och 35 till 50 procent av dem som fått återfall i sjukdomen.

Om Venclyxto som särläkemedel
COMP (Committee for Orphan Medicinal Products) gav nyligen Venclyxto rekommendation för EU-godkännande som särläkemedelsstatus vid behandling av multipelt myelom, en cancertyp som bildas i benmärgen, och för diffust storcelligt B-cellslymfom (DLBCL), en aggressiv form av lymfom och den vanligaste formen av non-Hodgkin-lymfom (NHL). Sedan tidigare har den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA godkänt Venclyxto särläkemedelsstatus vid behandling av KLL och akut myeloisk leukemi (AML), den vanligaste formen av akut leukemi bland vuxna.

Syftet med att bevilja särläkemedelsstatus är att kunna diagnosticera, förebygga eller behandla livshotande sjukdomar som drabbar högst fem av 10 000 personer i EU årligen. För att få status som särläkemedel krävs även att det saknas tillfredställande behandling och att det nya läkemedlet bedöms innebära en betydande fördel för berörda patienter.

Om Venclyxto
Venclyxto är en BCL-2 hämmare. BCL-2 är ett protein som förhindrar apoptos (programmerad celldöd) hos vissa typer av celler, bland annat lymfocyter. Substansen har utvecklats för att blockera effekten av BCL-2 proteinet. Just nu pågår fas 3-studier med Venclyxto för behandling av flera olika cancerformer, bland annat för patienter som fått återfall i kronisk lymfatisk leukemi. Venclyxto utvecklas i samarbete mellan AbbVie och Genentech, ett företag inom Roche-gruppen.I Sverige pågår fas 3-studier med Venclyxto på två kliniker: Akademiska sjukhuset i Uppsala och Skånes Universitetssjukhus i Lund. För mer information se www.clinicaltrials.gov