Afinitor fördröjer sjukdomsutveckling vid spridd GI- och lung-NET

Patienter med spridda neuroendokrina tumörer (NET) med ursprung i mag-tarmkanalen eller lungan kan leva signifikant längre tid utan att sjukdomen förvärras om de behandlas med mTOR-hämmaren Afinitor (everolimus) jämfört med placebo.

– Det finns ett stort behov av effektiva behandlingsalternativ för de här patienterna, säger Staffan Welin, sektionschef och överläkare på endokrinonkologiska sektionen, Akademiska sjukhuset i Uppsala.

NET, neuroendokrina tumörer, är en sällsynt typ av cancer som har sitt ursprung i neuroendokrina celler, oftast i mag-tarmkanalen, lungorna eller bukspottkörteln.

I Sverige får omkring 500 personer per år besked om att de har drabbats av någon form av neuroendokrin tumör, det vill säga lika många som insjuknar i den betydligt mer kända sjukdomen livmoderhalscancer. Det faktum att NET fortfarande är en relativt okänd cancerform leder till att både patienter och läkare riskerar att missa tidiga sjukdomstecken.

– Väldigt många NET-patienter diagnostiseras först när cancern redan hunnit sprida sig, säger Staffan Welin. Och i det läget är sjukdomen betydligt svårare att behandla

I studien RADIANT-4 jämfördes mTOR-hämmaren everolimus plus bästa stödjande vård (Best Supportive Care = BSC) med placebo plus BSC vid behandling av icke-funktionella neuroendokrina tumörer med ursprung i mag-tarmkanalen (gastrointestinal NET, GI-NET) eller lungan. Nu tillkännager Novartis att det primära effektmålet, signifikant förlängd progressionsfri överlevnad, har uppnåtts.

Att tumörerna är icke-funktionella innebär att de inte utsöndrar hormoner och därmed inte ger några hormonrelaterade symtom, utan de symtom som uppträder beror på att tumören växer: Smärta, blödningar och stopp i tarmen.

RADIANT-4 ingår i ett av världens mest omfattande kliniska studieprogram vid NET. De fullständiga resultaten från RADIANT-4 kommer att presenteras vid en större medicinsk kongress och kommer att ligga till grund för ansökan om marknadsgodkännande senare under 2015.

Om RADIANT-4
RADIANT-4 är en prospektiv, dubbelblind, randomiserad, parallellgrupps, placebokontrollerad fas III-multicenterstudie där effekt och säkerhet av everolimus plus bästa understödjande behandling, BSC, jämförts med placebo plus BSC. I studien ingick 302 patienter med väl differentierad avancerad NET med ursprung i antingen lunga eller mag-tarm-kanal som inte uppvisar eller har haft aktiva symtom på karcinoidsyndrom, och som hade dokumenterad sjukdomsprogression under de senaste 6 månaderna före inklusion. Patienterna randomiserades 2:1 till oral behandling med everolimus 10 mg/dag eller placebo.

Det primära effektmåttet var progressionsfri överlevnad. Sekundära effektmått var säkerhet, objektiv responsfrekvens och total överlevnad.